Resumo
| Diagnóstico | Sexo | Idade | Nacionalidade |
|---|---|---|---|
| Optic Nerve Hypoplasia (ONH) / Septooptic Dysplasia (SOD) | Male | 10 Anos | Brasileira |
| Injeções | Tipo de células | Data de entrada | Data de saída |
| 8 | UCBSC | março 2019 | março 2019 |
Condição ao chegar
O doente tinha apenas perceção da luz. Tinha uma deficiência hormonal (GH, tiroide e cortisol) devido a uma atrofia da glândula pituitária.
Cronograma de tratamento
O doente recebeu 8 pacotes de células estaminais derivadas do sangue do cordão umbilical (UCBSC) por injeção intravenosa (IV), intratecal e retrobulbar, de acordo com o esquema abaixo:
| Número | Data | Cell Type | Método de aplicação | Efeitos colaterais |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 12. março 2019 | UCBSC | Injeção intravenosa | nenhum relatado |
| 2 | 15. março 2019 | UCBSC | Injeção intratecal & Injeção intravenosa |
nenhum relatado |
| 3 | 18. março 2019 | UCBSC | & Injeção intratecal |
nenhum relatado |
| 4 | 22. março 2019 | UCBSC | & Injeção intratecal |
nenhum relatado |
| 5 | 26. março 2019 | UCBSC | Injeção intravenosa | nenhum relatado |
Condição ao sair
No momento da alta, a doente já começou a mostrar algumas melhorias; conseguia mover os olhos seguindo as direcções melhor do que antes. Ela conseguia mover lentamente os olhos para cima e para baixo e para a esquerda e para a direita. Conseguia dizer o nome das cores amarelo, vermelho, azul e roxo olhando para luzes coloridas (depois de ter aprendido essas cores). Além disso, podia comparar o tamanho de objectos brilhantes, descobrindo quais eram mais pequenos ou maiores, e podia também identificar as suas formas.Condição 12 meses após o tratamento
No seguimento de 12 meses, os pais do doente referiram que a qualidade de vida do doente tinha melhorado moderadamente e que estavam a ser feitas melhorias contínuas. Também mencionaram: “Antes do tratamento só tinha perceção da luz, hoje é capaz de contar pelos dedos”. Veja abaixo um excerto da avaliação de 12 meses dos pais do paciente:
| Sintoma | Avaliação da melhoria pelos pais |
| Capacidade de focar os olhos rapidamente | Pequena melhoria |
| Capacidade de manter os olhos focados durante muito tempo | Melhoria moderada |
| Capacidade de ver o movimento das mãos | Melhoria moderada |
| Capacidade de ver coisas a curta distância | Melhoria moderada |
| Capacidade de ver coisas a uma grande distância | Melhoria significativa |
| Capacidade de ver as coisas com clareza | Pequena melhoria |
| Capacidade de contar os dedos | Melhoria moderada |
| Cegueira | Melhoria moderada |
| Visão cromática | Melhoria significativa |
| Perceção da luz | Melhoria moderada |
| Visão nocturna | Melhoria significativa |
| Nistagmo | Melhoria moderada |
| Estrabismo | Pequena melhoria |
| Visão no olho esquerdo | Melhoria moderada |
| Visão no olho direito | Melhoria moderada |
| Campo visual | Pequena melhoria |