Resumo
| Diagnóstico | Sexo | Idade | Nacionalidade |
|---|---|---|---|
| Paralisia cerebral | Male | 3 Anos | REINO UNIDO |
| Injeções | Tipo de células | Data de entrada | Data de saída |
| 6 | UCMSC | janeiro 2023 | janeiro 2023 |
Histórico médico
O paciente, nascido em 22 de fevereiro de 2020, tem um historial médico marcado por hipoxia grave à nascença que levou a um diagnóstico primário de paralisia cerebral. Esta doença manifestou-se em sintomas como hipertonia, distonia, deglutição insegura, visão gravemente comprometida com deficiência visual cortical (IVC) e um historial de convulsões. O doente foi submetido a vários tratamentos, incluindo terapia de arrefecimento, midazalam, keppra, fenobarbitona e baclofeno para a distonia. Além disso, foi administrada oxigenoterapia hiperbárica (HBOT), que se revelou benéfica para a melhoria da visão. Atualmente, o doente depende de uma sonda nasogástrica para se alimentar devido a problemas de refluxo e toma medicamentos como fenobarbitona, keppra, omeprazol e baclofeno para controlar as convulsões, o refluxo e a distonia. Apesar de uma úlcera que rebentou recentemente e de uma hemorragia interna, a família do doente está a considerar um tratamento com células estaminais para melhorar o controlo da cabeça e a visão.
Condição ao chegar
O doente apresenta uma comunicação verbal limitada, reagindo ao toque e sorrindo quando lhe é dirigida a palavra. A nível do desenvolvimento, o doente apresenta um atraso global, indicado por risos pouco frequentes, arrulhos e incapacidade de rolar de forma independente. É necessária assistência para se sentar sem apoio. Embora exista um historial de convulsões, o doente não teve uma convulsão evidente desde maio. A família não refere alergias assinaláveis, mas o doente sofre de refluxo e gases relacionados com o tubo NG. A equipa médica salienta a importância de estabilizar o trato gastrointestinal do doente durante, pelo menos, três meses antes de considerar o tratamento com células estaminais para potenciais melhorias na cognição, desenvolvimento, tónus muscular, controlo do pescoço e capacidades motoras finas.
Cronograma de tratamento
O doente recebeu 7 pacotes de células estaminais derivadas do cordão umbilical (UCMSC) por injeção intravenosa (IV) e por injeção intratecal através de punção lombar (PL), de acordo com o esquema abaixo:
| Número | Data | Cell Type | Método de aplicação | Efeitos colaterais |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 2. março 2023 | UCMSC | Injeção intratecal & Injeção intravenosa |
nenhum relatado |
| 2 | 6. março 2023 | UCMSC | nenhum relatado | |
| 3 | 9. março 2023 | UCMSC | Injeção intratecal | nenhum relatado |
| 4 | 13. março 2023 | UCMSC | Injeção intratecal & Injeção intravenosa |
nenhum relatado |
Condição ao sair
O doente registou várias melhorias após o tratamento com células estaminais, nomeadamente no estado físico geral. Apesar de pequenas melhorias no apetite, no controlo da cabeça, na amplitude de movimentos, na espasticidade, na força muscular do tronco e na marcha, verifica-se um agravamento notável da perturbação do humor após o tratamento. O doente está relativamente satisfeito com o resultado do tratamento atual e não houve outros tratamentos ou novos diagnósticos.
| Sintoma | Avaliação da melhoria pelos pais |
|---|---|
| Apetite | Pequena melhoria |
| Controlo da cabeça | Pequena melhoria |
| Amplitude de movimento | Pequena melhoria |
| Espasticidade | Pequena melhoria |
| Força muscular do tronco | Pequena melhoria |
| Andar | Pequena melhoria |
| Perturbação do humor | Pior do que antes do tratamento |
Condição um mês após o tratamento
O paciente continuou a apresentar melhorias globais na sua condição física geral desde a atualização do tratamento anterior. De salientar que se registam melhorias moderadas na capacidade de se sentar sem ajuda durante alguns minutos com um apoio mínimo, o que reflecte uma maior força e estabilidade do núcleo. O aumento da vocalização e da reatividade do paciente indica um progresso nas suas capacidades comunicativas, alinhando-se com o desejo de comunicar mais. Relativamente a sintomas específicos, verifica-se uma melhoria moderada do controlo da cabeça, da força muscular dos membros e da capacidade de se levantar. Além disso, são observadas pequenas melhorias no equilíbrio, na amplitude de movimentos, na espasticidade e na fala. Embora o doente tenha registado algumas melhorias, a capacidade de andar não mostrou qualquer alteração significativa. Os pais, juntamente com o médico, confirmaram estas mudanças positivas, manifestando a sua satisfação com o resultado do tratamento. A decisão de aumentar a dosagem de baclofeno de 5 ml para 7,5 ml sugere uma abordagem proactiva para tratar sintomas específicos e melhorar ainda mais o bem-estar do doente.
| Sintoma | Avaliação da melhoria pelos pais |
|---|---|
| Apetite | Melhoria moderada |
| Equilíbrio | Pequena melhoria |
| Baba-se | Pior do que antes do tratamento |
| Controlo da cabeça | Melhoria moderada |
| Força muscular dos membros | Melhoria moderada |
| Amplitude de movimento | Pequena melhoria |
| Espasticidade | Pequena melhoria |
| Fala | Pequena melhoria |
| De pé | Melhoria moderada |
| Deglutição | Pequena melhoria |
| Força muscular do tronco | Melhoria moderada |
Condição 3 meses após o tratamento
O paciente mostrou um progresso contínuo na sua condição física geral, com pequenas melhorias observadas. O doente atingiu um marco significativo ao começar a dar passos com um andarilho, o que representa uma melhoria notável na sua capacidade de andar. Os pais expressam a sua satisfação com o resultado do tratamento, salientando o facto de o paciente estar mais alerta e consciente. Além disso, o doente tornou-se mais amigável com estranhos, o que indica uma evolução positiva da adaptabilidade social. Em termos de sintomas específicos, verificam-se melhorias moderadas no apetite, no controlo da cabeça, na força muscular dos membros, na amplitude de movimentos, na fala, na posição de pé e na força muscular do tronco. Registam-se pequenas melhorias no equilíbrio, gatinhar, babar-se, movimentos involuntários e deglutição. É de salientar que se regista uma melhoria significativa na marcha, o que demonstra a eficácia do tratamento. Os pais referem que o doente consegue agora comunicar os seus desejos, compreender expressões e acções, controlar os movimentos da cabeça e realizar actividades como sentar-se e levantar-se numa extensão considerável. No entanto, subsistem desafios em determinadas funções linguísticas e acções autónomas, o que reflecte áreas que podem ser melhoradas.
| Sintoma | Avaliação da melhoria pelos pais |
|---|---|
| Apetite | Melhoria moderada |
| Equilíbrio | Pequena melhoria |
| Rastejando | Pequena melhoria |
| Baba-se | Pequena melhoria |
| Controlo da cabeça | Melhoria moderada |
| Movimentos involuntários | Pequena melhoria |
| Força muscular dos membros | Melhoria moderada |
| Amplitude de movimento | Melhoria moderada |
| Fala | Melhoria moderada |
| De pé | Melhoria moderada |
| Deglutição | Pequena melhoria |
| Força muscular do tronco | Melhoria moderada |
| Andar | Melhoria significativa |