Resumo
| Diagnóstico | Sexo | Idade | Nacionalidade |
|---|---|---|---|
| Paralisia cerebral | Male | 9 Meses | Roménia |
| Injeções | Tipo de células | Data de entrada | Data de saída |
| 8 | UCMSC | fevereiro 2022 | fevereiro 2022 |
Histórico médico
O paciente, um bebé do sexo masculino nascido em maio de 2020, tem um historial médico complexo. Foi-lhe diagnosticada uma malformação cardíaca ALCAPA, que foi reparada cirurgicamente em setembro de 2020. No entanto, também sofreu um acidente vascular cerebral na mesma altura, o que levou a uma epilepsia sintomática e a uma suspeita de atrofia parcial do nervo ótico. Após a intervenção cirúrgica, teve convulsões e foi tratado com fármacos antiepilépticos, mas a sua condição permaneceu resistente aos fármacos, com convulsões diárias que afectaram a sua saúde cardíaca. A sua função cardíaca, atualmente com uma fração de ejeção de 20%, limita as opções de tratamento devido a contra-indicações de sedação. A medicação para a função cardíaca, a diurese e a epilepsia tem sido mantida desde o seu diagnóstico, com ajustes feitos para gerir os seus sintomas.
Condição ao chegar
Os sintomas actuais do doente incluem convulsões diárias com intensidade e duração variáveis, apesar dos ajustes da medicação e da hospitalização. As convulsões, caracterizadas por espasmos, ocorrem 3-5 vezes por dia e duram 3-5 minutos cada. O seu estado neurológico apresenta desafios, com suspeitas de atrofia parcial do nervo ótico, atrofia cerebral moderada a grave e lesões difusas observadas em exames de ressonância magnética. Embora o seu estado cardíaco e pulmonar seja estável, a sua função cardíaca permanece comprometida, afectando a escolha das estratégias de tratamento. As preocupações com o atraso na perceção visual e o impacto da medicação no nervo ótico acrescentam complexidade à sua gestão médica. Apesar das avaliações e tratamentos contínuos, a família procura intervenções destinadas a parar as convulsões, melhorar a função neurológica, a visão e a saúde do coração.
Cronograma de tratamento
O doente recebeu 8 pacotes de células estaminais derivadas do cordão umbilical (UCMSC) por injeção intravenosa (IV) e por injeção intratecal através de punção lombar (PL), de acordo com o esquema abaixo:
| Número | Data | Cell Type | Método de aplicação | Efeitos colaterais |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 10. fevereiro 2022 | UCMSC | Injeção intratecal & Injeção intravenosa |
nenhum relatado |
| 2 | 14. fevereiro 2022 | UCMSC | Injeção intratecal & Injeção intravenosa |
nenhum relatado |
| 3 | 17. fevereiro 2022 | UCMSC | Injeção intratecal & Injeção intravenosa |
nenhum relatado |
| 4 | 21. fevereiro 2022 | UCMSC | Injeção intratecal | nenhum relatado |
| 5 | 24. fevereiro 2022 | UCMSC | Injeção intratecal | nenhum relatado |
Condição ao sair
| Sintoma | Avaliação da melhoria pelos pais |
|---|---|
| Apetite | Melhoria significativa |
| Controle da cabeça | Pequena melhoria |
| Movimentos | Pequena melhoria |
Condição 3 meses após o tratamento
Três meses após o tratamento, o estado do doente regista um retrocesso significativo. O estado físico geral não melhorou e a qualidade de vida também não, segundo os pais. O tratamento com células estaminais não produziu melhorias confirmadas, deixando-os insatisfeitos com o resultado. Além disso, o doente necessitou de Depakine como tratamento adicional devido a um novo desencadeamento da epilepsia pelas células estaminais. Alguns sintomas pioraram após o tratamento, nomeadamente o controlo da cabeça, a força muscular dos membros e a amplitude de movimentos.
| Sintoma | Avaliação da melhoria pelos pais |
|---|---|
| Controle da cabeça | Pior do que antes do tratamento |
| Força muscular dos membros | Pior do que antes do tratamento |
| Movimentos | Pior do que antes do tratamento |
| Controlo da bexiga | Função normal |
Condição 12 meses após o tratamento
Doze meses após o tratamento, a condição física geral do doente melhorou moderadamente, embora o tratamento com células estaminais não tenha melhorado a sua qualidade de vida, segundo a perceção dos pais. Registaram-se pequenas melhorias no equilíbrio, no controlo da cabeça, nos movimentos involuntários e na amplitude de movimentos. Alguns sintomas mantiveram-se inalterados, como o controlo da bexiga e o gatinhar, enquanto a baba não apresentou qualquer melhoria e o apetite e a força muscular apresentaram melhorias moderadas e significativas.
| Sintoma | Avaliação da melhoria pelos pais |
|---|---|
| Apetite | Melhoria moderada |
| Equilíbrio | Pequena melhoria |
| Controle da cabeça | Pequena melhoria |
| Movimentos involuntários | Pequena melhoria |
| Força muscular dos membros | Melhoria significativa |
| Balbuciar | Melhoria moderada |
| De pé | Melhoria moderada |
| Deglutição | Melhoria moderada |
| Força muscular do tronco | Melhoria moderada |