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Paralisia cerebral, Male, 9 Meses, fevereiro 2022

Resumo

Diagnóstico Sexo Idade Nacionalidade
Paralisia cerebral Male 9 Meses Roménia
Injeções Tipo de células Data de entrada Data de saída
8 UCMSC fevereiro 2022 fevereiro 2022

Histórico médico

O paciente, um bebé do sexo masculino nascido em maio de 2020, tem um historial médico complexo. Foi-lhe diagnosticada uma malformação cardíaca ALCAPA, que foi reparada cirurgicamente em setembro de 2020. No entanto, também sofreu um acidente vascular cerebral na mesma altura, o que levou a uma epilepsia sintomática e a uma suspeita de atrofia parcial do nervo ótico. Após a intervenção cirúrgica, teve convulsões e foi tratado com fármacos antiepilépticos, mas a sua condição permaneceu resistente aos fármacos, com convulsões diárias que afectaram a sua saúde cardíaca. A sua função cardíaca, atualmente com uma fração de ejeção de 20%, limita as opções de tratamento devido a contra-indicações de sedação. A medicação para a função cardíaca, a diurese e a epilepsia tem sido mantida desde o seu diagnóstico, com ajustes feitos para gerir os seus sintomas.

Condição ao chegar

Os sintomas actuais do doente incluem convulsões diárias com intensidade e duração variáveis, apesar dos ajustes da medicação e da hospitalização. As convulsões, caracterizadas por espasmos, ocorrem 3-5 vezes por dia e duram 3-5 minutos cada. O seu estado neurológico apresenta desafios, com suspeitas de atrofia parcial do nervo ótico, atrofia cerebral moderada a grave e lesões difusas observadas em exames de ressonância magnética. Embora o seu estado cardíaco e pulmonar seja estável, a sua função cardíaca permanece comprometida, afectando a escolha das estratégias de tratamento. As preocupações com o atraso na perceção visual e o impacto da medicação no nervo ótico acrescentam complexidade à sua gestão médica. Apesar das avaliações e tratamentos contínuos, a família procura intervenções destinadas a parar as convulsões, melhorar a função neurológica, a visão e a saúde do coração.

Cronograma de tratamento

O doente recebeu 8 pacotes de células estaminais derivadas do cordão umbilical (UCMSC) por injeção intravenosa (IV) e por injeção intratecal através de punção lombar (PL), de acordo com o esquema abaixo:

Número Data Cell Type Método de aplicação Efeitos colaterais
1 10. fevereiro 2022 UCMSC Injeção intratecal &
Injeção intravenosa
nenhum relatado
2 14. fevereiro 2022 UCMSC Injeção intratecal &
Injeção intravenosa
nenhum relatado
3 17. fevereiro 2022 UCMSC Injeção intratecal &
Injeção intravenosa
nenhum relatado
4 21. fevereiro 2022 UCMSC Injeção intratecal nenhum relatado
5 24. fevereiro 2022 UCMSC Injeção intratecal nenhum relatado

Condição ao sair

A avaliação pós-tratamento do doente revela várias melhorias, embora na sua maioria de pequena dimensão. De salientar as melhorias significativas no apetite e pequenas melhorias na amplitude de movimentos e no controlo da cabeça. No entanto, alguns sintomas não melhoraram, incluindo o equilíbrio, a baba, a força muscular dos membros, a perturbação do humor, a fala, a deglutição e a força muscular do tronco. O tratamento parece ter agravado os movimentos involuntários. No que diz respeito às funções especiais, o doente manteve, na sua maioria, a capacidade de controlar o movimento da cabeça e de concentrar a atenção instantaneamente. Há um esvaziamento reflexo parcial sem controlo da função da bexiga, enquanto o controlo intestinal permanece inatingível. O doente é, na sua maioria, capaz de reconhecer os membros da família e tem memória das coisas, mas tem dificuldades com as funções linguísticas, como compreender expressões, formar frases e reconhecer formas. Globalmente, embora se tenham registado alguns progressos, há domínios em que são ainda necessárias melhorias significativas.

Sintoma Avaliação da melhoria pelos pais
Apetite Melhoria significativa
Controle da cabeça Pequena melhoria
Movimentos Pequena melhoria

Condição 3 meses após o tratamento

Três meses após o tratamento, o estado do doente regista um retrocesso significativo. O estado físico geral não melhorou e a qualidade de vida também não, segundo os pais. O tratamento com células estaminais não produziu melhorias confirmadas, deixando-os insatisfeitos com o resultado. Além disso, o doente necessitou de Depakine como tratamento adicional devido a um novo desencadeamento da epilepsia pelas células estaminais. Alguns sintomas pioraram após o tratamento, nomeadamente o controlo da cabeça, a força muscular dos membros e a amplitude de movimentos.

Sintoma Avaliação da melhoria pelos pais
Controle da cabeça Pior do que antes do tratamento
Força muscular dos membros Pior do que antes do tratamento
Movimentos Pior do que antes do tratamento
Controlo da bexiga Função normal

Condição 12 meses após o tratamento

Doze meses após o tratamento, a condição física geral do doente melhorou moderadamente, embora o tratamento com células estaminais não tenha melhorado a sua qualidade de vida, segundo a perceção dos pais. Registaram-se pequenas melhorias no equilíbrio, no controlo da cabeça, nos movimentos involuntários e na amplitude de movimentos. Alguns sintomas mantiveram-se inalterados, como o controlo da bexiga e o gatinhar, enquanto a baba não apresentou qualquer melhoria e o apetite e a força muscular apresentaram melhorias moderadas e significativas.

Sintoma Avaliação da melhoria pelos pais
Apetite Melhoria moderada
Equilíbrio Pequena melhoria
Controle da cabeça Pequena melhoria
Movimentos involuntários Pequena melhoria
Força muscular dos membros Melhoria significativa
Balbuciar Melhoria moderada
De pé Melhoria moderada
Deglutição Melhoria moderada
Força muscular do tronco Melhoria moderada

Referências

  1. Intravenous grafts recapitulate the neurorestoration afforded by intracerebrally delivered multipotent adult progenitor cells in neonatal hypoxic-ischemic rats
  2. Umbilical cord blood cells and brain stroke injury: bringing in fresh blood to address an old problem
  3. Marrow stromal cells migrate throughout forebrain and cerebellum, and they differentiate into astrocytes after injection into neonatal mouse brains
  4. Human cord blood transplantation in a neonatal rat model of hypoxic-ischemic brain damage: functional outcome related to neuroprotection in the striatum
  5. Li Huang, Che Zhang et al (2018). A Randomized, Placebo-Controlled Trial of Human Umbilical Cord Blood Mesenchymal Stem Cell Infusion for Children With Cerebral Palsy. Cell Transplantation (2018) Vol. 27(2) 325-334
  6. F. Ramirez, ET AL. Umbilical Cord Stem Cell Therapy for Cerebral Palsy. Med Hypotheses RES 2006.3: 679-686.
  7. James E Carroll & Robert W Mays. Update on stem cell therapy for cerebral palsy. Expert Opin. Biol. Ther. (2011) 11.
  8. David T. Harris. Cord Blood Stem Cells: A Review of Potential Neurological Applications. Stem Cell Rev (2008) 4:269–274.