Paralisia cerebral, Masculino, 4 anos, novembro 2022

Resumo

Diagnóstico	Sexo	Idade	Nacionalidade
Paralisia cerebral	Masculino	4 anos	Reino Unido

Injeções	Tipo de célula	Início do tratamento	Fim do tratamento
8	UCMSC	7 de novembro de 2022	29 de novembro de 2022

Histórico médico

O paciente, nascido em janeiro de 2018, sofreu uma lesão cerebral hipóxica às 8 semanas de idade, da qual resultou uma paralisia cerebral (PC) caracterizada por perturbação motora dos membros, espasticidade mista e distonia. Após sete meses de hospitalização e reabilitação subsequente, o paciente regressou a casa em janeiro de 2019. O acompanhamento médico profissional envolve consultores de neurodisfunção e de pneumologia, fisioterapeutas, terapeutas ocupacionais e terapeutas da fala e da linguagem. Os nervos óticos do paciente estão danificados, o que levou ao registo de deficiência visual, e é alimentado por PEG devido a deglutição insegura. A medicação inclui Baclofen, Gabapentina, Keppra, Omeprazol, Abidec, Glicopirrónio e tratamento com nebulizador. A colocação da PEG para alimentação ocorreu em agosto de 2018, sem complicações. Apesar das melhorias no tónus muscular e dos níveis de oxigénio estáveis, o paciente enfrenta dificuldades na mobilidade, em gatinhar, na marcha e na capacidade de deglutição consistente.

Estado no início do tratamento

O paciente, que pesa agora 10,3 kg, apresenta tónus muscular melhorado e aprecia puré de fruta duas vezes por dia. O progresso limitado na rotação e abertura das mãos é facilitado por talas. O estado geral de saúde mantém-se estável, sem hospitalizações ou complicações recentes. Os níveis de oxigénio variam entre 97% e 100% durante o sono, monitorizados durante a noite. Apesar de não haver reações adversas à medicação e de os movimentos intestinais serem regulares, as dificuldades de deglutição persistem, exigindo aspiração oral e nasal. A equipa médica pondera retirar o Keppra, dada a dose baixa e a estabilidade do peso, para gerir potenciais riscos de epilepsia. Com a esperança de maior mobilidade, fala e autonomia, a família procura a terapia celular para melhorar a cognição, a força muscular, a redução da espasticidade, o equilíbrio na posição sentada e a motricidade fina, melhorando, em última análise, a qualidade de vida.

Plano de tratamento

O paciente recebeu 8 unidades de células estaminais derivadas do cordão umbilical (UCMSC) por injeção intravenosa (IV) e injeção intratecal via punção lombar (PL), conforme o calendário abaixo:

Número	Data	Tipo de célula	Método de injeção	Efeitos secundários
1	10 de novembro de 2022	UCMSC	Injeção intratecal & Injeção intravenosa	nenhum relatado
2	17 de novembro de 2022	UCMSC	Injeção intratecal	nenhum relatado
3	17 de novembro de 2022	UCMSC	Injeção intratecal & Injeção intravenosa	nenhum relatado
4	21 de novembro de 2022	UCMSC	Injeção intratecal	nenhum relatado
5	24 de novembro de 2022	UCMSC	Injeção intratecal & Injeção intravenosa	nenhum relatado

Estado na alta

O paciente apresentou algumas mudanças positivas após o tratamento com células estaminais. O seu tónus muscular parecia mais relaxado e o médico manteve a mesma dose de medicação devido ao maior relaxamento. A força do tronco melhorou na posição sentada e observou-se maior flexibilidade ao cruzar as pernas. Além disso, demonstrou melhores capacidades de comunicação, estando mais expressivo e sorrindo com mais frequência. Foram notadas pequenas melhorias na sialorreia, no controlo da cabeça, nos movimentos involuntários, na dificuldade de aprendizagem, na amplitude de movimento, na espasticidade e na deglutição. Observaram-se melhorias moderadas na força muscular do tronco.

Sintoma	Avaliação da melhoria pelos pais
Babar-se	Ligeira melhoria
Controlo da cabeça	Melhoria moderada
Movimentos involuntários	Ligeira melhoria
Dificuldades de aprendizagem	Ligeira melhoria
Amplitude de movimento	Ligeira melhoria
Espasticidade	Melhoria moderada
Deglutição	Ligeira melhoria
Força muscular do tronco	Melhoria moderada