Terapia com células-tronco para a distrofia muscular: em que consiste, para quem se destina e o que mostram os resultados

Está a considerar um tratamento com células-tronco para a distrofia muscular?

As distrofias musculares são doenças musculares hereditárias. As opções curativas são limitadas. A maior parte procura atrasar a progressão e limitar mais lesão muscular e o risco de infeções respiratórias, e assim manter a qualidade de vida. O tratamento com células-tronco está a ser estudado como complemento. Estudos referem que uma terapia celular pode melhorar ou preservar funções musculares que estão afetadas nas várias formas de distrofia muscular (1, 2, 3).

Continue a ler para ver se um tratamento com células-tronco para a distrofia muscular faz sentido no seu caso.

A terapia com células-tronco cura a distrofia muscular?

Não. A terapia com células-tronco não cura a distrofia muscular.

As distrofias musculares resultam de falhas em genes necessários para um músculo saudável. As células do cordão umbilical que usamos não corrigem esses genes. Os estudos publicados e os nossos próprios dados de seguimento descrevem, em muitos doentes, uma melhoria ou uma estabilização de funções concretas, como a força, o equilíbrio e a amplitude de movimento. Não acontece em todos. A doença continua a progredir. O benefício clínico não está garantido, o grau de melhoria varia muito de doente para doente, e o tratamento continua experimental (1, 2, 3).

O que mostra a investigação mais recente

Para o tipo de células que usamos, a evidência publicada ainda é inicial e trata sobretudo da segurança. Um estudo de fase 1 da Coreia, de 2025, administrou a seis rapazes com Duchenne uma única dose intravenosa de células estaminais mesenquimatosas da geleia de Wharton de cordões de dadores. Os 18 acontecimentos adversos foram ligeiros e nenhum foi grave. O tratamento foi bem tolerado. Nas 12 semanas seguintes não houve sinal de benefício. As pontuações motoras e a distância percorrida a pé desceram, e a creatina cinase baixou por pouco tempo e voltou ao valor inicial. Foi uma dose única, sem grupo de controlo. O mesmo grupo registou um ensaio aleatorizado maior, com doses repetidas (Resumo do estudo, 12).

As células estaminais mesenquimatosas são estudadas na distrofia muscular por causa do trabalho de laboratório. Num estudo em ratinhos do Japão, de 2023, ratinhos mdx, o modelo habitual de Duchenne, receberam todas as semanas, por via intravenosa, células estromais mesenquimatosas do âmnio. Em comparação com ratinhos não tratados, a inflamação no músculo desceu, e a força de preensão e a distância de corrida mantiveram-se até um ano. As células tinham desaparecido do músculo ao fim de dez semanas, a cicatrização muscular não diminuiu e a distrofina não foi restaurada (Resumo do estudo, 14). Resultados em ratinhos não passam diretamente para doentes. As células desse estudo não eram de cordão umbilical. O trabalho apoia, ainda assim, a ideia de que estas células atuam ao acalmar a inflamação, e não ao transformarem-se em músculo.

A evidência mais forte de que alguma terapia celular pode abrandar a Duchenne vem de outro produto. O HOPE-3, um ensaio de fase 3, em dupla ocultação e controlado por placebo, publicado na The Lancet em 2026, tratou 106 rapazes e homens jovens com distrofia muscular de Duchenne avançada com perfusões intravenosas repetidas de deramiocel, um produto celular obtido de tecido cardíaco, ou com placebo. O declínio da função do braço foi cerca de 54% mais lento com as células (p = 0,029). O critério cardíaco principal não foi atingido, e a análise principal foi alterada antes da abertura do cego. Os efeitos adversos foram na maior parte ligeiros a moderados. Os mais frequentes foram dor de cabeça, tosse, febre, náuseas e coração acelerado. Reações de tipo alérgico ocorreram em 41,5% dos doentes tratados, contra 15,4% com placebo, apesar do tratamento prévio com corticoides e anti-histamínicos (Resumo do estudo, 15). O ensaio de fase 2 HOPE-2, com 20 doentes, apontava no mesmo sentido. Um rapaz teve uma reação alérgica grave que precisou de adrenalina (Resumo do estudo, 16). O deramiocel não é um produto de células estaminais mesenquimatosas e não é o que usamos. Estes resultados mostram que uma terapia celular pode abrandar a Duchenne. Não se podem transpor para outros produtos celulares.

Um estudo-piloto de 2025 sobre o DT-DEC01, um produto de células musculares fundidas em laboratório, descreveu ganhos em três doentes que não andavam. Os ganhos atingiram um pico e depois diminuíram. O estudo foi financiado pela empresa e não tinha grupo de controlo (Resumo do estudo). Uma revisão crítica de todo o campo, de 2025, é cética quanto às células estaminais mesenquimatosas na Duchenne, lembra que os primeiros ensaios de transferência de mioblastos foram negativos no conjunto, e aponta como dificuldade principal conseguir que células suficientes se fixem no músculo (Resumo do estudo).

Neste momento, um produto celular tem evidência de fase 3 de um declínio mais lento. Para as células estaminais mesenquimatosas do cordão, os dados de segurança são bons e o mecanismo é apoiado por trabalho em animais. Ainda não há evidência controlada de benefício em doentes. Todos os nossos resumos estão no índice de resumos de estudos sobre distrofia muscular.

Quem é candidato ao tratamento com células-tronco para a distrofia muscular?

• Momento. Não há um momento fixo. Em geral recomendamos procurá-lo cedo depois do diagnóstico, na infância. Quanto mais cedo se intervém, mais fácil é limitar mais lesão das fibras musculares antes de uma atrofia permanente.
• Formas diferentes. Vemos doentes com Duchenne, Becker e outras formas. Os ensaios publicados de terapia celular são quase todos na Duchenne, por isso nas outras formas há menos evidência para orientar as expectativas (3, 6).
• Coração e respiração. A função cardíaca e a respiratória fazem parte da avaliação médica, porque decidem se a viagem e o tratamento são seguros (2, 4, 5).
• Tratamento habitual. Corticoides, fisioterapia e qualquer tratamento aprovado dirigido ao gene continuam como prescritos. A terapia com células-tronco não os substitui (3, 4, 5).

A adequação decide-se caso a caso. Cada pedido vai para o nosso departamento médico, que revê o estado do doente pelo nosso sistema de avaliação médica em linha e só então recomenda um local de tratamento e um protocolo. Fale com os nossos especialistas antes de decidir, para saber o que se pode esperar de forma realista no seu caso.

Envie-nos o processo clínico e a nossa equipa responde.

Melhorias possíveis depois da terapia com células-tronco para a distrofia muscular

Como a terapia com células-tronco atua sobre os sintomas da distrofia muscular

As células estaminais são células imaturas. Podem renovar-se e, conforme o tipo, tornar-se um ou mais tipos de células especializadas. Vários tipos de células estaminais e progenitoras foram investigados na distrofia muscular, incluindo células estaminais do músculo, células estromais mesenquimatosas, células da medula óssea e progenitores musculares obtidos de células estaminais pluripotentes (3, 6).

Um objetivo principal da terapia celular na distrofia muscular é apoiar a reparação ou a substituição de fibras musculares lesadas. Certas células estaminais e progenitoras miogénicas podem contribuir diretamente para fibras novas ou fundir-se com fibras existentes. Outros tipos, incluindo as células estromais mesenquimatosas, atuariam sobretudo pela libertação de fatores de crescimento e de outras moléculas de sinal que apoiam o ambiente do músculo (3, 6).

Para além de um possível contributo para a reparação muscular, várias abordagens com células estaminais foram investigadas por outros efeitos possíveis (3, 6):

• Reparação e regeneração das fibras. Algumas células estaminais e progenitoras miogénicas contribuem diretamente para músculo novo. Outros tipos podem apoiar os mecanismos de reparação do próprio organismo.
• Sistema imunitário e a inflamação em curso. As células estaminais produzem vários antioxidantes e reduzem assim o processo de destruição e atrofia muscular que caracteriza as várias distrofias (6).
• Ritmo da fibrose. Estudos sugerem que, na distrofia muscular, as células estaminais reduzem o depósito de tecido fibroso no músculo e, com isso, a formação de cicatriz e o grau de distrofia. Esta função é atribuída à capacidade das células estaminais de modular a imunidade, como referido acima (6).
• Aporte de sangue aos músculos. Estimulam a formação de vasos novos, neovascularização e angiogénese, através de fatores de crescimento vasculares como o VEGF. Um melhor aporte permite uma reparação e uma regeneração musculares melhores e mais rápidas (6).
• Morte celular. Ao libertarem substâncias, podem inibir a apoptose, a morte celular programada, das células lesadas até estas serem reparadas (6, 7).

Benefícios da terapia com células-tronco na distrofia muscular

Vários estudos com células estaminais referiram resultados positivos nestes doentes (8, 9, 10, 11). Num estudo, um doente que dependia de cadeira de rodas começou a andar com apoio depois do transplante (9).

A origem das células e a via de administração variam muito nas distrofias musculares. Evoluções positivas foram vistas com vários destes métodos.

A terapia com células estaminais em pessoas com distrofia muscular resultou em (8, 9, 10, 11):

• Mais força muscular
• Melhor função respiratória
• Melhor marcha e mobilidade
• Melhor equilíbrio
• Melhor motricidade fina, por exemplo a escrita
• Níveis mais baixos de creatina cinase
• Mais fibras musculares a funcionar de forma normal

Segurança, efeitos adversos e controlo de qualidade das células

Como qualquer tratamento médico, a terapia com células-tronco pode ter efeitos adversos. Os primeiros estudos clínicos sugerem que o tratamento com células estaminais mesenquimatosas tem sido, em geral, bem tolerado em doentes com distrofia muscular. Os estudos são pequenos e os dados de segurança a longo prazo continuam limitados. Num estudo polaco de 2021 com 22 doentes, na maior parte adultos com distrofia das cinturas e outras formas, que receberam perfusões repetidas, intravenosas ou intratecais, de células estaminais mesenquimatosas do cordão, só um doente teve dor de cabeça e dor lombar passageiras, e um aumentou de peso (Resumo do estudo, 11). No estudo de fase 1 de 2025 com seis crianças com Duchenne não houve acontecimentos adversos graves relacionados com o tratamento nem toxicidade limitante da dose. Entre os acontecimentos ligeiros houve vermelhidão e inchaço passageiros no local da perfusão, dor de cabeça, e um rapaz incomodado pelo cheiro do produto (Resumo do estudo, 12).

O nosso protocolo administra as células por via intravenosa e por injeção intramuscular nos músculos afetados. As injeções intramusculares podem causar dor, sensibilidade ou desconforto passageiros nos locais da picada.

Análises mais amplas de perfusões de células estaminais mesenquimatosas noutras doenças apontam no mesmo sentido. Uma revisão sistemática de 2020 de 55 ensaios aleatorizados, com 2.696 doentes adultos, não encontrou aumento de mortes, cancro, infeções ou coágulos com as células. A febre foi mais frequente (13).

Cada lote de células é examinado, testado duas vezes e rastreável por um código antes de ser libertado para uso. O processo completo está na nossa página de normas e certificações.

Onde o tratamento acontece e sob que regras

O tratamento é feito em hospitais parceiros em Banguecoque, Tailândia, e em Dongguan, China. A FDA dos Estados Unidos não o aprovou e não o oferecemos nos Estados Unidos. É administrado ao abrigo das regras tailandesas e chinesas para a terapia celular, e as células são preparadas em laboratórios com acreditação CNAS, GMP e ISO. As acreditações e os certificados estão na nossa página de normas e certificações.

O nosso programa de tratamento em detalhe

A Beike distingue-se de outros prestadores de tratamento com células-tronco. Desde 2005 desenvolvemos e ajustamos os nossos protocolos. A ideia é que os doentes só beneficiam mesmo das células estaminais se a solução for muito completa.

Entendemos que é precisa estimulação por várias terapias para apoiar a resposta regenerativa das células estaminais. Por isso os nossos protocolos incluem terapias diárias. Usamos também vários tipos e grandes quantidades de células estaminais, adaptados a cada doente, para que o potencial regenerativo do tratamento seja o maior possível.

O nosso programa de terapia com células-tronco para a distrofia muscular consiste em 4 a 8 injeções simples e pouco invasivas de células estaminais do cordão umbilical. As células são transplantadas por duas vias: por via intravenosa, com um sistema de perfusão habitual, e por injeção intramuscular nos músculos afetados. Estas duas vias de administração procuram mais efeito e, ao mesmo tempo, segurança e o menor incómodo possível para o doente.

Tratamento com células-tronco para a distrofia muscular, testemunho

O Rafael foi diagnosticado com distrofia muscular em criança. Com o tratamento com células-tronco, viu uma progressão mais lenta da doença. Neste vídeo faz o seu terceiro tratamento completo com células-tronco no nosso hospital parceiro. Gestos do dia a dia, como segurar um copo, comer sozinho, chutar uma bola ou escrever no telefone ou no computador, ficaram mais fáceis, e a qualidade de vida melhorou.

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Perguntas frequentes

Q.A terapia com células-tronco pode curar a distrofia muscular?

A.

Não. A terapia com células-tronco não é uma cura da distrofia muscular. As células que usamos não corrigem a falha genética por trás da doença, que continua a progredir. O que os estudos e os nossos próprios dados de seguimento descrevem é uma melhoria ou uma estabilização de funções concretas em muitos doentes, não em todos. A melhoria não pode ser garantida e varia muito de doente para doente.

Q.A terapia com células-tronco para a distrofia muscular está aprovada pela FDA?

A.

Não. A FDA dos Estados Unidos não aprovou a terapia com células-tronco para a distrofia muscular, e não a oferecemos nos Estados Unidos. O tratamento é feito em hospitais parceiros na Tailândia e na China, ao abrigo das regras desses países para a terapia celular. Os laboratórios que preparam as células têm acreditação CNAS, ISO e GMP. Isso não é o mesmo que uma aprovação da FDA para o tratamento. Há mais pormenor na nossa página de normas e certificações.

Q.O que é a distrofia muscular?

A.

As distrofias musculares são um grupo largo de doenças hereditárias. Caracterizam-se por fraqueza e atrofia graduais de vários músculos. Há muitos tipos. O mais conhecido, e infelizmente o mais grave, é a distrofia muscular de Duchenne, DMD (1, 2).

Q.Quais são os sintomas da distrofia muscular?

A.

Os sintomas variam muito conforme o defeito e, portanto, conforme o tipo. Os da DMD são mais graves e avançam mais depressa do que os de formas mais ligeiras, como a distrofia muscular de Becker. A DMD é a forma mais frequente e surge em geral por volta dos 4 a 5 anos com (2, 4, 5):

• Fraqueza e atrofia musculares graduais
• Atraso nos marcos motores
• Perda de uma marcha que já existia, por exemplo estar de pé ou andar
• Complicações respiratórias repetidas, porque os músculos da respiração estão alterados
• Alterações cardíacas, em geral por volta dos 20 anos

À medida que a DMD avança, perde-se a capacidade de andar. As complicações mais graves vêm do coração e dos músculos da respiração, não dos músculos dos membros (2, 5).

Q.Que tratamentos existem hoje para a distrofia muscular?

A.

As distrofias musculares devem-se a defeitos genéticos hereditários nos genes responsáveis pelo desenvolvimento e pelo funcionamento do músculo. As opções são limitadas, como em muitas outras doenças hereditárias. Hoje incluem:

• Fisioterapia. Continua a ser, juntamente com os corticoides, a forma principal de tratamento (2, 4, 5).
• Corticoides. São anti-inflamatórios fortes e também podem modular a resposta imunitária. Há evidência de que um uso precoce de glucocorticoides atrasa a dependência da cadeira de rodas. Apesar de muitos estudos, continua por esclarecer qual o corticoide mais adequado e qual o risco de um tratamento a menos ou a mais. Acrescem efeitos possíveis de um uso prolongado, como aumento de peso e maior risco de infeções (2, 4, 5).
• Terapia génica. É outro modo de tratamento. Como na terapia com células estaminais, vários medicamentos foram aprovados pela FDA, porque as opções são poucas. Esses medicamentos visam a alteração genética que destrói o músculo. Só servem se o doente tiver a mutação concreta a que o medicamento se dirige. O eteplirsen, por exemplo, foi descrito como eficaz apenas em cerca de 15% dos doentes com DMD que têm uma determinada mutação no exão 51 do gene DMD. Crianças com uma alteração noutro local, ou com outra alteração no mesmo gene, o que é frequente, não beneficiam deste medicamento. A terapia génica exige por isso uma avaliação genética cuidadosa antes de ser usada (3).

Q.Quais células estaminais são as mais adequadas para tratar a distrofia muscular?

A.

Tanto quanto sabemos, nenhum estudo comparou tipos diferentes de células estaminais, em segurança e eficácia, em doentes com distrofia muscular. Podem resumir-se as fontes que foram testadas nestas doenças. Cada forma tem vantagens e inconvenientes. Entre as fontes testadas, em animais ou em pessoas, estão (3, 6):

• Células estaminais mesenquimatosas. Obtêm-se de tecido adiposo, medula óssea ou tecido do cordão umbilical. Estas últimas são as que usamos na Beike. São as mais usadas, porque se produzem em maior número, chegam a mais doentes, respondem melhor em doenças neurológicas e musculares, diferenciam-se para mais tipos celulares e, em doenças degenerativas como as distrofias, que causam atrofia progressiva, travam melhor a morte celular do que outras células estaminais. Podem obter-se do cordão, da medula óssea e do tecido adiposo.
• Células estaminais musculares e satélite. Têm a vantagem de se diferenciarem para as fibras musculares defeituosas da mesma origem. O uso em doentes é limitado, porque depois do transplante migram pouco até ao local da lesão. Exigem também uma supressão prolongada da imunidade com imunossupressores, para evitar a rejeição.
• Células estaminais pluripotentes adultas. Podem produzir-se em grande número, mas a capacidade de diferenciação é limitada.
• Células estaminais embrionárias. Podem tornar-se qualquer tipo de célula do corpo, mas são difíceis de obter e a sua origem levanta reservas éticas.

Depois de pesar benefícios e riscos de cada tipo, usamos células estaminais mesenquimatosas do cordão como fonte principal. São o tipo mais estudado em doenças neuromusculares, incluindo a distrofia muscular, e os efeitos adversos descritos são os menores (10, 11, 12). Além disso usamos ao mesmo tempo células do sangue do cordão, isto é células hematopoiéticas. Dois tipos de células estaminais trazem assim um benefício adicional. Cada um contribui para a regeneração do músculo e do nervo por mecanismos diferentes que se complementam.

Para além da fonte, há várias vias de administração. A maior parte dos ensaios clínicos na distrofia muscular usa uma ou as duas vias preferidas (6, 8, 10, 11, 12):

• Intravenosa, no sangue
• Intramuscular, no músculo

Alguns estudos clínicos iniciais combinaram a administração sistémica e a local, para distribuir as células de forma ampla e levá-las também aos músculos afetados (10). Na Beike combinamos a via intravenosa e a intramuscular para procurar o melhor resultado com os menores efeitos adversos possíveis.

Q.Que células estaminais usamos na distrofia muscular?

A.

Na Beike usamos células estaminais do cordão umbilical nas distrofias musculares, tanto mesenquimatosas do tecido como hematopoiéticas do sangue, doadas por mães saudáveis depois de um parto normal. Como referido, dar os dois tipos ao mesmo tempo dá melhores resultados.

Q.Qual é o melhor momento para a terapia com células-tronco na distrofia muscular?

A.

Não há um momento fixo. Como em muitas outras doenças neurológicas, recomendamos em geral a terapia com células-tronco cedo depois do diagnóstico, ou seja na infância. Quanto mais cedo se intervém, mais fácil é evitar mais lesão das fibras musculares e recuperar uma função de movimento normal antes de lesão permanente e atrofia.

O benefício clínico não está garantido a 100%, como em qualquer intervenção. Falar com os nossos especialistas antes do procedimento é importante para perceber o procedimento e a possibilidade estimada de sucesso no caso concreto.

Q.Que efeitos adversos pode ter a terapia com células-tronco na distrofia muscular?

A.

Nenhum tratamento está livre de complicações, e a terapia com células-tronco também não. Usada corretamente, a terapia com células estaminais mesenquimatosas tem efeitos adversos limitados. Os gerais são comparáveis aos de uma transfusão de sangue habitual ou de um transplante de órgão, por exemplo reações alérgicas, rejeição das células ou febre. Nos estudos que examinaram a terapia com células estaminais em doentes com distrofia muscular não foram descritos efeitos adversos importantes quando se usaram células estaminais mesenquimatosas, e nenhum foi mortal nem deixou consequências para a vida (11, 12). No momento em que surgiram, puderam ser tratados medicamente.

Revisão médica por

Dr. Mohammad Alzogool

Diretor médico

O Dr. Mohammad Alzogool é diretor médico da Beike. É médico e investigador, com trabalho em oftalmologia e medicina regenerativa. Publicou sobre oftalmologia, medicina regenerativa, inteligência artificial, imagiologia médica e normas clínicas baseadas na evidência. Avalia as novas terapias regenerativas a partir desse trabalho clínico e científico.

Perfil completo LinkedIn ResearchGate

Publicado 23 de março de 2017 Atualizado 3 de outubro de 2026

Investigação publicada

Investigação sobre Distrofia muscular

Resumos em linguagem simples de estudos independentes revistos por pares. Cada um remete para a publicação original.

• As células estromais mesenquimatosas imunomoduladoras derivadas do âmnio preservam a função muscular num modelo de ratinho da distrofia muscular de Duchenne 2023
• A utilização de células estaminais mesenquimatosas derivadas do cordão umbilical em doentes com distrofias musculares: resultados do uso compassivo em contexto real 2021
• Terapia celular derivada do coração com deramiocel na distrofia muscular de Duchenne avançada (HOPE-3): um ensaio de fase 3, aleatorizado, em dupla ocultação e controlado por placebo 2026
• Segurança e eficácia a longo prazo da terapia celular sistémica DT-DEC01 em doentes não deambulantes com distrofia muscular de Duchenne: uma avaliação clínica de 24 meses 2025
• Terapia celular para a distrofia muscular de Duchenne: promessas, desafios e controvérsias 2025
• Segurança e tolerabilidade de células estaminais mesenquimatosas derivadas da geleia de Wharton em doentes com distrofia muscular de Duchenne: um estudo clínico de fase 1 2025
• Terapia intravenosa repetida com células derivadas de cardiosferas na distrofia muscular de Duchenne em fase avançada (HOPE-2): ensaio de fase 2, multicêntrico, aleatorizado, em dupla ocultação e controlado por placebo 2022

Referências médicas

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2. 2. Duan D, Goemans N, Takeda S, Mercuri E, Aartsma-Rus A. Duchenne muscular dystrophy. Nature Reviews Disease Primers. 2021;7:13. https://doi.org/10.1038/s41572-021-00248-3
3. 3. Roberts TC, Wood MJA, Davies KE. Therapeutic approaches for Duchenne muscular dystrophy. Nature Reviews Drug Discovery. 2023;22(11):917-934. https://doi.org/10.1038/s41573-023-00775-6
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5. 5. Birnkrant DJ, Bushby K, Bann CM, et al. Diagnosis and management of Duchenne muscular dystrophy, part 2: respiratory, cardiac, bone health, and orthopaedic management. Lancet Neurology. 2018;17(4):347-361. https://doi.org/10.1016/S1474-4422(18)30025-5
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9. 9. Sharma A, Sane H, Paranjape A, Bhagawanani K, Gokulchandran N, Badhe P. Autologous bone marrow mononuclear cell transplantation in Duchenne muscular dystrophy – a case report. American Journal of Case Reports. 2014;15:128-134. https://doi.org/10.12659/AJCR.890078
10. 10. Dai A, Baspinar O, Yeşilyurt A, et al. Efficacy of stem cell therapy in ambulatory and nonambulatory children with Duchenne muscular dystrophy – Phase I-II. Degenerative Neurological and Neuromuscular Disease. 2018;8:63-77. https://doi.org/10.2147/DNND.S170087
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15. 15. McDonald CM, Villa C, Soslow JH, et al. Deramiocel heart-derived cellular therapy in advanced Duchenne muscular dystrophy (HOPE-3): a phase 3, randomised, double-blind, placebo-controlled trial. Lancet. 2026. Published online July 29, 2026. https://doi.org/10.1016/S0140-6736(26)01385-1
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