Paralisia cerebral, Masculino, 9 meses, fevereiro 2022

Resumo

Diagnóstico	Sexo	Idade	Nacionalidade
Paralisia cerebral	Masculino	9 meses	Roménia

Injeções	Tipo de célula	Início do tratamento	Fim do tratamento
8	UCMSC	5 de fevereiro de 2022	27 de fevereiro de 2022

Histórico médico

O paciente, um bebé do sexo masculino nascido em maio de 2020, tem uma história clínica complexa. Foi-lhe diagnosticada a malformação cardíaca ALCAPA, corrigida cirurgicamente em setembro de 2020. Contudo, sofreu também um acidente vascular cerebral por volta da mesma altura, que originou epilepsia sintomática e suspeita de atrofia parcial do nervo ótico. Após a intervenção cirúrgica, apresentou convulsões e foi tratado com fármacos antiepiléticos, mas o seu quadro manteve-se farmacorresistente, com convulsões diárias que afetavam a sua saúde cardíaca. A sua função cardíaca, atualmente com uma fração de ejeção de 20%, limita as opções de tratamento devido a contraindicações à sedação. Desde o diagnóstico mantém medicação para a função cardíaca, diurese e epilepsia, com ajustes para controlar os sintomas.

Estado no início do tratamento

Os sintomas atuais do paciente incluem convulsões diárias de intensidade e duração variáveis, apesar dos ajustes da medicação e da hospitalização. As convulsões, caracterizadas por espasmos, ocorrem 3-5 vezes por dia e duram 3-5 minutos cada. O seu quadro neurológico apresenta desafios, com suspeita de atrofia parcial do nervo ótico, atrofia cerebral moderada a grave e lesões difusas observadas na ressonância magnética. Embora o seu estado cardíaco e pulmonar esteja estável, a sua função cardíaca permanece comprometida, condicionando a escolha das estratégias de tratamento. As preocupações com o atraso da perceção visual e com o impacto da medicação no nervo ótico acrescentam complexidade à sua gestão clínica. Apesar das avaliações e tratamentos em curso, a família procura intervenções destinadas a parar as convulsões e a melhorar a função neurológica, a visão e a saúde cardíaca.

Plano de tratamento

O paciente recebeu 8 unidades de células estaminais derivadas do cordão umbilical (UCMSC) por injeção intravenosa (IV) e injeção intratecal via punção lombar (PL), de acordo com o esquema abaixo:

Número	Data	Tipo de célula	Método de injeção	Efeitos secundários
1	10 de fevereiro de 2022	UCMSC	Injeção intratecal & Injeção intravenosa	nenhum relatado
2	14 de fevereiro de 2022	UCMSC	Injeção intratecal & Injeção intravenosa	nenhum relatado
3	17 de fevereiro de 2022	UCMSC	Injeção intratecal & Injeção intravenosa	nenhum relatado
4	21 de fevereiro de 2022	UCMSC	Injeção intratecal	nenhum relatado
5	24 de fevereiro de 2022	UCMSC	Injeção intratecal	nenhum relatado

Estado na alta

A avaliação pós-tratamento do paciente revela várias melhorias, embora na sua maioria pequenas. Destacam-se melhorias significativas no apetite e pequenas melhorias na amplitude de movimento e no controlo da cabeça. Contudo, certos sintomas não mostraram qualquer melhoria, incluindo o equilíbrio, a sialorreia, a força muscular dos membros, a perturbação do humor, a fala, a deglutição e a força muscular do tronco. O tratamento parece ter agravado os movimentos involuntários. Quanto às funções especiais, o paciente mantém, na maior parte, a capacidade de controlar os movimentos da cabeça e de focar a atenção de imediato. Existe esvaziamento vesical reflexo parcial sem controlo da função da bexiga, enquanto o controlo intestinal permanece inatingível. O paciente consegue, na maior parte, reconhecer os familiares e tem memória das coisas, mas apresenta dificuldades nas funções da linguagem, como compreender expressões, formar frases e reconhecer formas. Em geral, embora se tenham registado alguns progressos, há áreas em que ainda é necessária uma melhoria significativa.

Sintoma	Avaliação da melhoria pelos pais
Apetite	Melhoria significativa
Controlo da cabeça	Ligeira melhoria
Amplitude de movimento	Ligeira melhoria

Estado 3 meses após o tratamento

Três meses após o tratamento, o estado do paciente sofreu retrocessos significativos. O estado físico geral não melhorou, nem a qualidade de vida, segundo os pais. O tratamento com células estaminais não produziu melhorias confirmáveis, deixando-os insatisfeitos com o resultado. Além disso, o paciente necessitou de Depakine como tratamento adicional devido a uma reativação da epilepsia pelas células estaminais. Note-se que certos sintomas pioraram desde o tratamento, incluindo o controlo da cabeça, a força muscular dos membros e a amplitude de movimento.

Sintoma	Avaliação da melhoria pelos pais
Controlo da cabeça	Pior do que antes do tratamento
Força muscular dos membros	Pior do que antes do tratamento
Amplitude de movimento	Pior do que antes do tratamento
Controlo da bexiga	Função normal

Estado 12 meses após o tratamento

Doze meses após o tratamento, o estado físico geral do paciente melhorou moderadamente, embora o tratamento com células estaminais não tenha melhorado a sua qualidade de vida na perceção dos pais. Registaram-se pequenas melhorias no equilíbrio, no controlo da cabeça, nos movimentos involuntários e na amplitude de movimento. Certos sintomas mantiveram-se inalterados, como o controlo da bexiga e o gatinhar, enquanto a sialorreia não mostrou melhoria e o apetite e a força muscular mostraram melhorias moderadas e significativas.

Sintoma	Avaliação da melhoria pelos pais
Apetite	Melhoria moderada
Equilíbrio	Ligeira melhoria
Controlo da cabeça	Ligeira melhoria
Movimentos involuntários	Ligeira melhoria
Força muscular dos membros	Melhoria significativa
Balbucio	Melhoria moderada
Levantar-se	Melhoria moderada
Deglutição	Melhoria moderada
Força muscular do tronco	Melhoria moderada