O que mostram 640 formulários de acompanhamento após o tratamento com células estaminais para paralisia cerebral

Cerca de 1 em cada 345 crianças nos Estados Unidos foi identificada com paralisia cerebral, segundo uma estimativa dos CDC baseada em crianças de 8 anos em 2010 (1, 2). Os CDC descrevem-na como a deficiência motora mais comum na infância. Os pais que se informam sobre o tratamento com células estaminais para um filho com paralisia cerebral encontram sobretudo testemunhos. Um testemunho descreve uma família e um resultado, geralmente positivo, e não apresenta números.

Este artigo apresenta os números dos registos da própria Beike. Entre 2011 e 2026, a Beike recolheu 640 formulários de acompanhamento de paralisia cerebral, relativos a 256 doentes e 302 ciclos de tratamento. As famílias preencheram um formulário inicial e, depois, outros formulários 1, 3, 6 e 12 meses após o tratamento. Cada formulário perguntava o que tinha mudado em sintomas individuais, no estado físico geral e na qualidade de vida.

Os formulários não resultam num único resultado global. Alguns sintomas foram referidos como melhorados na maioria dos formulários. A marcha e a posição em pé, que são muitas vezes aquilo que as famílias mais querem mudar, foram as referidas como melhoradas com menos frequência.

Que tipo de dados são estes

Os formulários são um registo observacional. Não houve grupo de controlo nem ocultação, pelo que é impossível saber o que teria acontecido aos mesmos doentes sem tratamento.

O tratamento não é uma terapia aprovada pela FDA. Nenhum produto de células estaminais está aprovado pela FDA para a paralisia cerebral nem para qualquer outra doença neurológica (3), e o tratamento da Beike não está disponível nos Estados Unidos. Os valores abaixo também não permitem prever como qualquer criança em particular irá responder.

Os resultados variaram muito consoante o sintoma

A tabela indica, para cada sintoma, a percentagem de respostas válidas que referiram alguma melhoria. As respostas em branco ficam de fora.

Aspeto avaliado	Melhoria referida	Respostas
Amplitude de movimento	78%	580
Espasticidade (rigidez muscular)	76%	566
Força nos braços e nas pernas	74%	585
Deglutição	68%	474
Fala, ou balbucio em bebés	65%	458
Equilíbrio	61%	567
Baba	56%	470
Posição em pé	46%	495
Marcha	39%	463

Cerca de quatro em cada cinco respostas referiram uma amplitude de movimento mais fácil. Menos de duas em cada cinco referiram uma alteração na marcha.

A espasticidade, a amplitude de movimento e a força estão no topo da tabela. A posição em pé e a marcha estão no fim, com grande diferença. Para os pais, esta ordem diz mais do que qualquer percentagem isolada, porque os sintomas diferem no quanto afetam o dia a dia. Músculos isquiotibiais mais soltos podem facilitar o vestir e o posicionamento sem fazer a criança passar do nível IV para o nível III do Sistema de Classificação da Função Motora Global (GMFCS), a escala de cinco níveis usada para classificar a mobilidade na paralisia cerebral (4).

Melhoria referida por sintoma, com o número de respostas a cada pergunta.

O número de respostas difere de pergunta para pergunta. Cada sintoma obteve resposta em 458 a 585 dos 640 formulários, o que significa que entre 9 e 28 por cento dos formulários deixaram uma dada pergunta em branco ou a marcaram como não aplicável. Os registos não mostram quais as famílias que saltaram quais as perguntas, nem porquê.

Muitos formulários referiram ausência de alteração e alguns referiram agravamento

Os formulários registam também respostas de ausência de melhoria e de agravamento.

Na marcha, a ausência de melhoria foi referida com mais frequência do que a melhoria, com 61 por cento contra 39 por cento. A posição em pé ficou próxima de uma divisão equilibrada, com 54 por cento a referir ausência de alteração. A baba difere dos outros sintomas. A melhoria foi referida em 56 por cento das respostas, mas 5,5 por cento disseram que o sintoma estava pior do que antes do tratamento, a taxa de agravamento mais elevada do conjunto de dados. Nos outros sintomas, o agravamento referido ficou abaixo de 2 por cento.

Melhorou, ficou igual ou piorou, por sintoma.

A qualidade de vida foi avaliada acima da função motora

Os formulários perguntam sobre o estado físico geral e sobre a qualidade de vida em duas perguntas separadas. Entre as respostas válidas, 82 por cento referiram alguma melhoria no estado físico e 84 por cento na qualidade de vida. O valor da qualidade de vida é ligeiramente superior ao do estado físico e muito superior aos valores da marcha ou da posição em pé.

Há duas explicações plausíveis. Os cuidados podem ter ficado mais fáceis de formas que uma pergunta sobre a função motora não capta, como um melhor posicionamento, transferências mais fáceis, sessões de terapia que a criança tolera melhor ou uma criança mais participativa. A segunda explicação é a expectativa. Os pais que investiram dinheiro, esperança e um longo voo num tratamento tendem a procurar ganhos com empenho, e a qualidade de vida é o item mais subjetivo do formulário. Os números são compatíveis com ambas as explicações e não excluem nenhuma.

Os formulários mais tardios não referiram mais melhoria

Se o benefício do tratamento se acumulasse de forma constante ao longo do tempo, os formulários mais tardios teriam melhor aspeto do que os anteriores, e não têm.

A melhoria referida no estado físico geral desce ligeiramente ao longo dos momentos de acompanhamento, de 84,5 por cento no formulário inicial para 83,0, 82,4 e 81,4 por cento, e depois 79,6 por cento aos 12 meses. A qualidade de vida move-se no sentido contrário e de forma menos regular. Começa em 75,5 por cento, sobe para 81,8 e 82,5 por cento, atinge o máximo de 89,1 por cento aos 6 meses e fica em 85,3 por cento aos 12 meses.

Melhoria referida no estado físico geral e na qualidade de vida em cada momento de acompanhamento.

Cada momento de acompanhamento corresponde a um conjunto diferente de formulários. As mesmas crianças não foram seguidas ao longo dos cinco momentos, pelo que o gráfico não mostra uma trajetória. As famílias que viram pouca alteração podem também ter sido menos propensas a continuar a enviar formulários, o que faria subir os valores mais tardios. O gráfico é um motivo para perguntar o que se pode esperar aos 6 e 12 meses e não deve ser lido como uma previsão.

A reabilitação pode explicar parte do resultado

Um neurologista pediátrico que lesse estes resultados apontaria a reabilitação. O programa de paralisia cerebral da Beike é mais do que uma perfusão de células estaminais. Combina o tratamento celular administrado em várias injeções com um curso de reabilitação intensiva diária, e a reabilitação tem efeitos próprios. Uma revisão sistemática de intervenções para crianças com paralisia cerebral encontrou boa evidência de que o treino de força melhora a força muscular e de que o treino motor intensivo e específico para tarefas melhora a função motora (5). No ensaio da Duke University descrito abaixo, as crianças que receberam placebo também ganharam, ao longo de um ano, mais função motora do que o esperado para a sua idade e gravidade. Os autores sugeriram que isto pode refletir as terapias que essas crianças estavam a receber (6).

As melhorias referidas nos formulários poderiam, por isso, ter resultado de várias semanas de reabilitação intensiva, com ou sem células. Este conjunto de dados não consegue separar as duas, e ninguém deve afirmar com base nele que as células causaram as alterações referidas.

A reabilitação diária, como a terapia ocupacional, faz parte do programa de tratamento.

O que a investigação nos EUA encontrou

O trabalho americano mais relevante decorre na Duke University, onde a equipa da Dra. Joanne Kurtzberg realizou ensaios controlados de terapia com células do sangue do cordão umbilical na paralisia cerebral. Um ensaio de fase II controlado por placebo distribuiu aleatoriamente 63 crianças de 1 a 6 anos por uma única perfusão do seu próprio sangue do cordão umbilical (32 crianças) ou por placebo (31 crianças) (6). Não atingiu o seu objetivo principal. Após um ano, as pontuações na escala de função motora GMFM-66 tinham aumentado, em média, 7,5 pontos no grupo do sangue do cordão umbilical e 6,9 pontos no grupo placebo, uma diferença que não foi estatisticamente significativa. Uma análise exploratória encontrou, de facto, um sinal relacionado com a dose. As 9 crianças que receberam pelo menos 20 milhões de células por quilograma de peso corporal melhoraram, em mediana, 4,3 pontos mais do que o esperado para a sua idade e gravidade. O grupo placebo melhorou 2,2 pontos mais do que o esperado, e o grupo de dose mais baixa ficou 1,9 pontos abaixo do esperado. A dose não foi atribuída aleatoriamente, e o grupo de dose alta era pequeno.

Um ensaio posterior, aleatorizado e aberto, da mesma equipa, publicado na Developmental Medicine & Child Neurology em 2022, testou células estromais mesenquimais de sangue do cordão umbilical e de tecido do cordão umbilical de dador em 91 crianças (7). Os seus autores concluíram que o sangue do cordão umbilical deve ser testado mais a fundo num ensaio aleatorizado, cego e controlado por placebo.

A evidência até agora é mista e depende da dose. Provém também de ensaios realizados em condições muito diferentes de um pacote de tratamento que combina células com reabilitação intensiva.

Os reguladores dos EUA também tomaram posição. A FDA afirma que os únicos produtos de células estaminais aprovados nos Estados Unidos são células estaminais formadoras de sangue derivadas de sangue do cordão umbilical, e que estas são aprovadas para doenças que afetam a produção de sangue e para nenhum outro uso (3). A agência enviou cartas de advertência e outras cartas a empresas, clínicas e prestadores de cuidados de saúde que oferecem produtos de células estaminais não aprovados (8). Em 2018, a Federal Trade Commission resolveu por acordo um processo contra um médico da Califórnia e as suas duas empresas, por alegações não fundamentadas de que a “terapia com células estaminais amnióticas” poderia tratar doenças como a paralisia cerebral (9).

Qualquer família que pondere um tratamento no estrangeiro deve ler primeiro o ISSCR Guide to Stem Cell Treatments (10) e pesquisar no ClinicalTrials.gov ensaios dos EUA que estejam a recrutar.

O que estes registos podem e não podem mostrar

Os registos não permitem estimar a eficácia, estabelecer que as células estaminais causaram qualquer alteração, nem prever um resultado individual.

Podem definir expectativas com mais precisão do que um testemunho. Os formulários mostram uma gama. Algumas funções foram muitas vezes referidas como melhoradas, outras raramente, e um pequeno grupo de famílias referiu que um sintoma piorou. Para uma família que pondera esta decisão, as perguntas específicas são as úteis. O que mudou nas crianças com o nível GMFCS do meu filho? Que percentagem de famílias referiu ausência de alteração na função que mais me importa? Que parte do ganho referido poderia ser explicada apenas pela reabilitação?

Estas perguntas devem ser colocadas ao neurologista da própria família, bem como a qualquer clínica.

Referências

1. Durkin MS, Benedict RE, Christensen D, Dubois LA, Fitzgerald RT, Kirby RS, et al. Prevalence of cerebral palsy among 8-year-old children in 2010 and preliminary evidence of trends in its relationship to low birthweight. Paediatr Perinat Epidemiol. 2016;30(5):496-510. doi:10.1111/ppe.12299
2. Centers for Disease Control and Prevention. Data and Statistics for Cerebral Palsy. Last reviewed 2 May 2022 (archived page). archive.cdc.gov/www_cdc_gov/ncbddd/cp/data.html. Accessed 2 October 2026.
3. U.S. Food and Drug Administration. Important Patient and Consumer Information About Regenerative Medicine Therapies. Content current as of 8 April 2024. fda.gov. Accessed 2 October 2026.
4. Palisano R, Rosenbaum P, Walter S, Russell D, Wood E, Galuppi B. Development and reliability of a system to classify gross motor function in children with cerebral palsy. Dev Med Child Neurol. 1997;39(4):214-223. doi:10.1111/j.1469-8749.1997.tb07414.x
5. Novak I, Morgan C, Fahey M, Finch-Edmondson M, Galea C, Hines A, et al. State of the Evidence Traffic Lights 2019: systematic review of interventions for preventing and treating children with cerebral palsy. Curr Neurol Neurosci Rep. 2020;20(2):3. doi:10.1007/s11910-020-1022-z
6. Sun JM, Song AW, Case LE, Mikati MA, Gustafson KE, Simmons R, et al. Effect of autologous cord blood infusion on motor function and brain connectivity in young children with cerebral palsy: a randomized, placebo-controlled trial. Stem Cells Transl Med. 2017;6(12):2071-2078. doi:10.1002/sctm.17-0102
7. Sun JM, Case LE, McLaughlin C, Burgess A, Skergan N, Crane S, et al. Motor function and safety after allogeneic cord blood and cord tissue-derived mesenchymal stromal cells in cerebral palsy: an open-label, randomized trial. Dev Med Child Neurol. 2022;64(12):1477-1486. doi:10.1111/dmcn.15325
8. U.S. Food and Drug Administration. FDA sends warning to company for selling unapproved umbilical cord blood and umbilical cord products that may put patients at risk. News release, 3 September 2019. fda.gov. Accessed 2 October 2026.
9. Federal Trade Commission. FTC Stops Deceptive Health Claims by a Stem Cell Therapy Clinic. Press release, 18 October 2018. ftc.gov. Accessed 2 October 2026.
10. International Society for Stem Cell Research. The ISSCR Guide to Stem Cell Treatments. February 2024. aboutstemcells.org/patient-guide. Accessed 2 October 2026.