Resumo
| Diagnóstico | Sexo | Idade | Nacionalidade |
|---|---|---|---|
| Optic Nerve Hypoplasia (ONH) / Septooptic Dysplasia (SOD) | Male | 6 Anos | EUA |
| Injeções | Tipo de células | Data de entrada | Data de saída |
| 6 | UCMSC | dezembro 2018 | janeiro 2019 |
Condição ao chegar
Baylie tinha dificuldades de aprendizagem. Tinha Diabetes Insipidus e comportamentos autistas. Ela não falava, mas conseguia compreender. Foi afetada por prisão de ventre e falta de sono. Ela não andava e era totalmente cega desde o nascimento, mas foi ganhando um pouco de visão com o passar do tempo.
Cronograma de tratamento
O doente recebeu 6 pacotes de células estaminais derivadas do sangue do cordão umbilical (UCBSC) por via intravenosa (IV) injeção e punção lombar (PL), de acordo com o calendário abaixo:
| Número | Data | Cell Type | Método de aplicação | Efeitos colaterais |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 21. dezembro 2018 | UCMSC | Injeção intravenosa | nenhum relatado |
| 2 | 25. dezembro 2018 | UCMSC | Injeção intratecal | nenhum relatado |
| 3 | 25. dezembro 2018 | UCMSC | nenhum relatado | |
| 4 | 28. dezembro 2018 | UCMSC | Injeção intravenosa | nenhum relatado |
| 5 | 28. dezembro 2018 | UCMSC | nenhum relatado | |
| 6 | 2. janeiro 2020 | UCMSC | Injeção intratecal | nenhum relatado |
Condição 6 meses após o tratamento
Condição 6 meses após o tratamento: No seguimento de 6 meses, a família de Baylie referiu: “A Baylie já consegue ver até cerca de 2 a 3 pés. Ela está a começar a concentrar-se nas coisas e a olhar para elas em vez de as apalpar. Melhorias incríveis. A Baylie melhorou o tónus muscular. Está definitivamente mais ativa e a sua postura está muito melhor”. Veja abaixo um excerto da avaliação de 6 meses da família:
| Sintoma | Avaliação da melhoria pelos pais |
| Capacidade de focar os olhos rapidamente | Melhoria moderada |
| Capacidade de manter os olhos focados durante muito tempo | Pequena melhoria |
| Capacidade de ver o movimento das mãos | Melhoria significativa |
| Capacidade de ver coisas a curta distância | Melhoria significativa |
| Capacidade de ver coisas a uma grande distância | Melhorias moderadas |
| Capacidade de ver as coisas com clareza | Melhorias moderadas |
| Capacidade de contar os dedos | Melhoria significativa |
| Cegueira | Melhoria significativa |
| Visão cromática | Melhoria significativa |
| Perceção da luz | Melhoria significativa |
| Visão nocturna | Melhorias moderadas |
| Nistagmo | Melhorias moderadas |
| Estrabismo | Pequena melhoria |
| Visão no olho esquerdo | Melhoria significativa |
| Visão no olho direito | Melhoria significativa |
| Campo visual | Melhoria significativa |