Resumo
| Diagnóstico | Sexo | Idade | Nacionalidade |
|---|---|---|---|
| Paralisia cerebral | Feminino | 10 anos | Polónia |
| Injeções | Tipo de célula | Início do tratamento | Fim do tratamento |
|---|---|---|---|
| 8 | UCMSC | 3 de abril de 2024 | 25 de abril de 2024 |
Histórico médico
O paciente, diagnosticado com paralisia cerebral (PC) em 2015, tem um historial médico complexo que envolve múltiplas intervenções e terapias. O diagnóstico principal inclui lesão cerebral grave devida a meningite pneumocócica aos seis meses de idade, que conduziu a paralisia cerebral com espasticidade e hipotonia central, deficiência visual cortical e atrasos de desenvolvimento. Foi administrado um tratamento anterior com células estaminais na Polónia e na Tailândia, a par de fisioterapia consistente, hidroterapia, oxigenoterapia normobárica e substituições regulares de PEG. Além disso, o paciente foi submetido a cirurgias e a terapia de reabilitação contínua ao longo dos anos. A medicação atual inclui anticonvulsivantes e medicamentos de suporte para sintomas gastrointestinais e neurológicos. Uma dieta cetogénica implementada em 2021 reduziu de forma notória a frequência das convulsões, embora as convulsões tónicas continuem a ser uma preocupação significativa.
Estado no início do tratamento
Os sintomas do paciente incluem espasticidade de todo o corpo com um elevado nível de comprometimento motor (GMFCS Nível V), escoliose grave, deficiência visual cortical, disfagia e infeções torácicas frequentes que exigem suporte de oxigénio noturno. As convulsões tónicas epilépticas ocorrem sobretudo durante o sono e são parcialmente controladas por uma dieta cetogénica, que reduziu as convulsões em cerca de 70%. O paciente necessita de sonda de alimentação devido à disfagia e sofre de obstipação crónica, refluxo gastroesofágico e episódios de pneumonia por aspiração. O estado respiratório agravou-se com a presença de pseudomonas nas vias aéreas, o que exige monitorização e hospitalização ocasional por baixa saturação de oxigénio.
Plano de tratamento
O paciente recebeu 8 pacotes de células estaminais derivadas do cordão umbilical (UCMSC) por injeção intravenosa (IV) e injeção intratecal através de punção lombar (PL), de acordo com o esquema abaixo:
| Número | Data | Tipo de célula | Método de injeção | Efeitos secundários |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 8 de abril de 2024 | UCMSC | Injeção intratecal & Injeção intravenosa | nenhum relatado |
| 2 | 11 de abril de 2024 | UCMSC | Injeção intratecal | nenhum relatado |
| 3 | 15 de abril de 2024 | UCMSC | Injeção intratecal & Injeção intravenosa | nenhum relatado |
| 4 | 18 de abril de 2024 | UCMSC | Injeção intratecal | nenhum relatado |
| 5 | 22 de abril de 2024 | UCMSC | Injeção intratecal & Injeção intravenosa | nenhum relatado |
Estado na alta
O paciente mostrou várias áreas de melhoria desde o tratamento com células estaminais, incluindo redução da rigidez muscular, melhor movimento da cabeça, novas vocalizações, menor sensibilidade no interior da boca, boa qualidade do sono, convulsões mais curtas e mais fracas, redução dos reflexos de vómito e melhorias globais no estado físico geral. Apesar destes ganhos, alguns sintomas, como o equilíbrio, o controlo da bexiga e a capacidade de se levantar, não apresentaram alterações, enquanto outros no funcionamento físico e cognitivo ainda necessitam de apoio. A qualidade de vida melhorou moderadamente segundo a avaliação dos pais, embora o médico não tenha confirmado essas melhorias.
| Sintoma | Avaliação da melhoria pelos pais |
|---|---|
| Apetite | Melhoria significativa |
| Babar-se | Melhoria moderada |
| Controlo da cabeça | Melhoria moderada |
| Movimentos involuntários | Melhoria moderada |
| Dificuldades de aprendizagem | Melhoria moderada |
| Força muscular dos membros | Melhoria moderada |
| Perturbação do humor | Melhoria significativa |
| Amplitude de movimento | Melhoria moderada |
| Espasticidade | Melhoria significativa |
| Fala (balbucio nos bebés) | Melhoria significativa |
Estado 1 mês após o tratamento
Desde o tratamento inicial, houve novas melhorias no estado geral do paciente, incluindo um aumento notório da imunidade, balbucio, redução das convulsões e maior estado de alerta, o que dá a impressão de estar mais presente. Também se observaram alguns pequenos ganhos físicos, como um melhor controlo da cabeça, melhorias ligeiras na amplitude de movimento e pequenas melhorias no humor e na força muscular. Apesar destes ganhos, há ainda áreas em que não houve progresso, e certas capacidades físicas e comunicativas continuam limitadas. A qualidade de vida teve uma ligeira melhoria, e a família continua satisfeita com o resultado.
| Sintoma | Avaliação da melhoria pelos pais |
|---|---|
| Controlo da cabeça | Melhoria moderada |
| Apetite | Ligeira melhoria |
| Babar-se | Ligeira melhoria |
| Força muscular dos membros | Ligeira melhoria |
| Perturbação do humor | Ligeira melhoria |
| Amplitude de movimento | Ligeira melhoria |
| Espasticidade | Ligeira melhoria |
| Fala (balbucio nos bebés) | Ligeira melhoria |
| Deglutição | Ligeira melhoria |
| Força muscular do tronco | Ligeira melhoria |
Estado 3 meses após o tratamento
Três meses após o tratamento, o paciente continua a fazer melhorias progressivas no estado físico e na capacidade de resposta. O refluxo e a epilepsia estão agora sob melhor controlo, e responde a estímulos de luz e som, mostra reconhecimento da família e participa mais nas atividades diárias. A qualidade do sono melhorou e a necessidade de oxigénio noturno diminuiu. Uma maior expressividade emocional, como chorar quando está desconfortável, sugere uma consciência e capacidade de resposta crescentes. No geral, a qualidade de vida mostra uma ligeira melhoria, agora confirmada pelo médico, e a família continua satisfeita com o seu progresso.
| Sintoma | Avaliação da melhoria pelos pais |
|---|---|
| Apetite | Melhoria moderada |
| Movimentos involuntários | Melhoria moderada |
| Força muscular dos membros | Melhoria moderada |
| Força muscular do tronco | Melhoria moderada |
| Babar-se | Ligeira melhoria |
| Controlo da cabeça | Ligeira melhoria |
| Amplitude de movimento | Ligeira melhoria |
| Espasticidade | Ligeira melhoria |
| Fala (balbucio nos bebés) | Ligeira melhoria |
Estado 6 meses após o tratamento
Aos seis meses após o tratamento, o paciente fez progressos notáveis no envolvimento social e na expressão emocional. Procura ativamente atenção, demonstra preferências claras através de sorrisos e choros e mostra um maior desejo de interação, que antes era menos acentuado. A família refere que os reconhece e que expressa aquilo de que gosta e não gosta vocalmente e através do riso, o que assinala um progresso significativo nas suas capacidades de comunicação. No geral, houve uma melhoria moderada da qualidade de vida, confirmada pelo médico, e a família está satisfeita com o seu desenvolvimento.
| Sintoma | Avaliação da melhoria pelos pais |
|---|---|
| Apetite | Melhoria moderada |
| Perturbação do humor | Melhoria significativa |
| Babar-se | Melhoria moderada |
| Amplitude de movimento | Melhoria moderada |
| Controlo da cabeça | Ligeira melhoria |
| Dificuldades de aprendizagem | Ligeira melhoria |
| Força muscular dos membros | Ligeira melhoria |
| Fala (balbucio nos bebés) | Ligeira melhoria |
| Espasticidade | Ligeira melhoria |
| Deglutição | Ligeira melhoria |
