Resumo
| Diagnóstico | Sexo | Idade | Nacionalidade |
|---|---|---|---|
| Paralisia cerebral | Masculino | 3 anos | Reino Unido |
| Injeções | Tipo de célula | Início do tratamento | Fim do tratamento |
|---|---|---|---|
| 7 | UCMSC | 26 de fevereiro de 2023 | 19 de março de 2023 |
Histórico médico
O paciente foi diagnosticado com hipóxia grave à nascença, que conduziu a uma encefalopatia neonatal grave. Sofreu convulsões pouco após o nascimento, que foram controladas com medicamentos incluindo midazolam, keppra e fenobarbitona. Apesar dos aglomerados de convulsões, não teve convulsões evidentes desde maio. O paciente tem estado sob um regime de fenobarbitona, keppra e baclofeno para controlar o seu estado, com melhorias registadas na distonia e no refluxo. Foi também submetido a oxigenoterapia hiperbárica (HBOT) para ajudar na sua deficiência visual. No entanto, desenvolvimentos recentes revelaram angiodisplasia no estômago, o que exigiu precaução antes de avançar com o tratamento com células estaminais.
Estado no início do tratamento
O paciente apresenta hipertonia, distonia e uma deglutição insegura, o que exige o uso de uma sonda nasogástrica (NG) para alimentação. Tem refluxo grave e apresenta gases devido à sonda NG. Apesar das suas dificuldades, o paciente mostra capacidade de resposta ao toque, sorri quando lhe falam e apresenta algum progresso de desenvolvimento. Necessita de assistência para se sentar e tem um atraso global do desenvolvimento, indicando desafios contínuos no seu desenvolvimento motor e cognitivo. A família espera melhorias no controlo da cabeça e na visão através do tratamento com células estaminais, mas o processo foi adiado devido a preocupações relativas aos seus recentes problemas de saúde, particularmente a estabilidade da sua angiodisplasia durante pelo menos três meses.
Plano de tratamento
O paciente recebeu 7 pacotes de células estaminais derivadas do cordão umbilical (UCMSC) por injeção intravenosa (IV) e injeção intratecal através de punção lombar (PL), de acordo com o esquema abaixo:
| Número | Data | Tipo de célula | Método de injeção | Efeitos secundários |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 2 de fevereiro de 2023 | UCMSC | Injeção intratecal & Injeção intravenosa | nenhum relatado |
| 2 | 6 de março de 2023 | UCMSC | Injeção intratecal | nenhum relatado |
| 3 | 9 de março de 2023 | UCMSC | Injeção intratecal & Injeção intravenosa | nenhum relatado |
| 4 | 13 de março de 2023 | UCMSC | Injeção intratecal & Injeção intravenosa | nenhum relatado |
Estado na alta
Após ser submetido ao tratamento com células estaminais, o estado físico geral do paciente mostrou pequenas melhorias, incluindo um tónus ligeiramente mais relaxado, maior apetite, melhores viagens de carro e reconhecimento do ambiente e das pessoas. A qualidade de vida melhorou ligeiramente, embora não haja confirmação por parte do médico. Os pais manifestam alguma satisfação com o resultado do tratamento. Em termos de sintomas específicos, houve pequenas melhorias no controlo da cabeça, na amplitude de movimento, na espasticidade, na força dos músculos do tronco e na marcha.
| Sintoma | Avaliação da melhoria pelos pais |
|---|---|
| Apetite | Ligeira melhoria |
| Controlo da cabeça | Ligeira melhoria |
| Amplitude de movimento | Ligeira melhoria |
| Espasticidade | Ligeira melhoria |
| Força muscular do tronco | Ligeira melhoria |
| Andar | Ligeira melhoria |
Estado 1 mês após o tratamento
O paciente teve melhorias moderadas no seu estado físico geral, tais como conseguir sentar-se sem apoio durante curtos períodos e apresentar maior vocalização, indicando um desejo de comunicar. Além disso, a qualidade de vida do paciente melhorou moderadamente, confirmada pelo médico, o que conduziu a uma satisfação global com o resultado do tratamento. No entanto, houve alguns retrocessos, nomeadamente um agravamento da salivação em comparação com o período anterior ao tratamento.
| Sintoma | Avaliação da melhoria pelos pais |
|---|---|
| Apetite | Melhoria moderada |
| Equilíbrio | Ligeira melhoria |
| Controlo da cabeça | Melhoria moderada |
| Força muscular dos membros | Melhoria moderada |
| Levantar-se | Melhoria moderada |
| Deglutição | Ligeira melhoria |
| Força muscular do tronco | Melhoria moderada |
| Fala | Ligeira melhoria |
Estado 3 meses após o tratamento
O paciente mostrou pequenas melhorias no seu estado físico geral, apresentando-se mais alerta, mais consciente e mais amigável com estranhos. Embora o médico não tenha confirmado melhorias, os pais estão satisfeitos com a qualidade de vida moderadamente melhorada. O paciente começou a dar passos com um andarilho, o que constitui um progresso notável. No entanto, sofreu uma infeção torácica após o tratamento, que exigiu antibióticos. Notavelmente, houve melhorias significativas na marcha, melhorias moderadas no controlo da cabeça, na força dos músculos dos membros, na amplitude de movimento, na fala, na capacidade de se levantar e na força dos músculos do tronco. Além disso, houve pequenas melhorias no apetite, no equilíbrio, no gatinhar, na salivação, nos movimentos involuntários e na deglutição.
| Sintoma | Avaliação da melhoria pelos pais |
|---|---|
| Apetite | Melhoria moderada |
| Equilíbrio | Ligeira melhoria |
| Gatinhar | Ligeira melhoria |
| Babar-se | Ligeira melhoria |
| Controlo da cabeça | Melhoria moderada |
| Movimentos involuntários | Ligeira melhoria |
| Força muscular dos membros | Melhoria moderada |
| Amplitude de movimento | Melhoria moderada |
| Espasticidade | Ligeira melhoria |
| Fala | Melhoria moderada |
