Paralisia cerebral, Masculino, 3 anos, janeiro 2023

Resumo

Diagnóstico	Sexo	Idade	Nacionalidade
Paralisia cerebral	Masculino	3 anos	Reino Unido

Injeções	Tipo de célula	Início do tratamento	Fim do tratamento
6	UCMSC	1 de janeiro de 2023	19 de janeiro de 2023

Histórico médico

O paciente, nascido a 22 de fevereiro de 2020, tem uma história clínica marcada por hipoxia grave à nascença, que levou a um diagnóstico primário de paralisia cerebral. Esta condição manifestou-se em sintomas como hipertonia, distonia, deglutição insegura, visão gravemente comprometida com défice visual cortical (CVI) e antecedentes de crises epiléticas. O paciente foi submetido a vários tratamentos, incluindo terapia de arrefecimento, midazalam, Keppra, fenobarbital e Baclofen para a distonia. Adicionalmente, foi administrada oxigenoterapia hiperbárica (HBOT), que se revelou benéfica para a melhoria da visão. O paciente depende atualmente de uma sonda nasogástrica para a alimentação devido a problemas de refluxo e toma medicamentos como fenobarbital, Keppra, omeprazol e Baclofen para controlar as crises, o refluxo e a distonia. Apesar de uma úlcera rebentada recente e de uma hemorragia interna, a família do paciente está a considerar o tratamento com células estaminais para um melhor controlo da cabeça e da visão.

Estado no início do tratamento

O paciente apresenta comunicação verbal limitada, reagindo ao toque e sorrindo quando lhe falam. Em termos de desenvolvimento, o paciente apresenta atraso global, como indicado pelo riso pouco frequente, pelo palrar e pela incapacidade de rolar de forma independente. É necessária assistência para se sentar sem apoio. Embora haja antecedentes de crises epiléticas, o paciente não teve uma crise evidente desde maio. A família não relata alergias de nota, mas o paciente lida com refluxo e gases relacionados com a sonda nasogástrica. A equipa médica sublinha a importância de estabilizar o trato gastrointestinal do paciente durante pelo menos três meses antes de considerar o tratamento com células estaminais para potenciais melhorias na cognição, no desenvolvimento, no tónus muscular, no controlo do pescoço e na motricidade fina.

Plano de tratamento

O paciente recebeu 7 unidades de células estaminais derivadas do cordão umbilical (UCMSC) por injeção intravenosa (IV) e injeção intratecal por punção lombar (PL), de acordo com o calendário abaixo:

Número	Data	Tipo de célula	Método de injeção	Efeitos secundários
1	2 de março de 2023	UCMSC	Injeção intratecal & Injeção intravenosa	nenhum relatado
2	6 de março de 2023	UCMSC	Injeção retrobulbar	nenhum relatado
3	9 de março de 2023	UCMSC	Injeção intratecal	nenhum relatado
4	13 de março de 2023	UCMSC	Injeção intratecal & Injeção intravenosa	nenhum relatado

Estado na alta

O paciente registou várias melhorias após o tratamento com células estaminais, particularmente no estado físico geral. Apesar de pequenas melhorias no apetite, no controlo da cabeça, na amplitude de movimento, na espasticidade, na força dos músculos do tronco e na marcha, há um agravamento notório da perturbação do humor após o tratamento. O paciente está algo satisfeito com o resultado atual do tratamento e não houve outros tratamentos nem novos diagnósticos.

Sintoma	Avaliação da melhoria pelos pais
Apetite	Ligeira melhoria
Controlo da cabeça	Ligeira melhoria
Amplitude de movimento	Ligeira melhoria
Espasticidade	Ligeira melhoria
Força muscular do tronco	Ligeira melhoria
Andar	Ligeira melhoria
Perturbação do humor	Pior do que antes do tratamento

Estado 1 mês após o tratamento

O paciente continuou a apresentar melhorias globais no seu estado físico geral desde a última atualização do tratamento. Nomeadamente, há melhorias moderadas na capacidade de se sentar sem ajuda durante alguns minutos com apoio mínimo, refletindo uma maior força e estabilidade do core. O aumento das vocalizações e da capacidade de resposta do paciente indica progressos nas suas capacidades comunicativas, em consonância com o desejo de comunicar mais. Quanto a sintomas específicos, há uma melhoria moderada no controlo da cabeça, na força muscular dos membros e no levantar-se. Adicionalmente, observam-se pequenas melhorias no equilíbrio, na amplitude de movimento, na espasticidade e na fala. Embora o paciente tenha registado algumas melhorias, a capacidade de marcha não mostrou qualquer alteração significativa. Os pais, juntamente com o médico, confirmaram estas mudanças positivas, expressando satisfação com o resultado do tratamento. A decisão de aumentar a dose de Baclofen de 5 ml para 7,5 ml sugere uma abordagem proativa para tratar sintomas específicos e melhorar ainda mais o bem-estar do paciente.

Sintoma	Avaliação da melhoria pelos pais
Apetite	Melhoria moderada
Equilíbrio	Ligeira melhoria
Babar-se	Pior do que antes do tratamento
Controlo da cabeça	Melhoria moderada
Força muscular dos membros	Melhoria moderada
Amplitude de movimento	Ligeira melhoria
Espasticidade	Ligeira melhoria
Fala	Ligeira melhoria
Levantar-se	Melhoria moderada
Deglutição	Ligeira melhoria
Força muscular do tronco	Melhoria moderada

Estado 3 meses após o tratamento

O paciente mostrou progressos contínuos no seu estado físico geral, com pequenas melhorias observadas. Nomeadamente, o paciente alcançou um marco significativo ao começar a dar passos com um andarilho, o que representa uma melhoria notável na capacidade de marcha. Os pais expressam a sua satisfação com o resultado do tratamento, sublinhando o aumento do estado de alerta e da consciência do paciente. Adicionalmente, o paciente tornou-se mais amigável com estranhos, indicando desenvolvimentos positivos na adaptabilidade social. Em termos de sintomas específicos, há melhorias moderadas no apetite, no controlo da cabeça, na força muscular dos membros, na amplitude de movimento, na fala, no levantar-se e na força dos músculos do tronco. Notam-se pequenas melhorias no equilíbrio, no gatinhar, na salivação, nos movimentos involuntários e na deglutição. Nomeadamente, há uma melhoria significativa na marcha, evidenciando a eficácia do tratamento. Os pais relatam que o paciente consegue agora comunicar os seus desejos, compreender expressões e ações, controlar os movimentos da cabeça e realizar atividades como sentar-se e levantar-se em grau considerável. No entanto, permanecem desafios em certas funções da linguagem e em ações autodirigidas, refletindo áreas com potencial de melhoria adicional.

Sintoma	Avaliação da melhoria pelos pais
Apetite	Melhoria moderada
Equilíbrio	Ligeira melhoria
Gatinhar	Ligeira melhoria
Babar-se	Ligeira melhoria
Controlo da cabeça	Melhoria moderada
Movimentos involuntários	Ligeira melhoria
Força muscular dos membros	Melhoria moderada
Amplitude de movimento	Melhoria moderada
Fala	Melhoria moderada
Levantar-se	Melhoria moderada
Deglutição	Ligeira melhoria
Força muscular do tronco	Melhoria moderada
Andar	Melhoria significativa