Resumo
| Diagnóstico | Sexo | Idade | Nacionalidade |
|---|---|---|---|
| Hipoplasia do Nervo Óptico (ONH) / Displasia Septo-óptica (SOD) | Feminino | 10 anos | Brasileiro |
| Injeções | Tipo de célula | Início do tratamento | Fim do tratamento |
|---|---|---|---|
| 8 | UCBSC | 11 de março de 2019 | 28 de março de 2019 |
Estado no início do tratamento
A paciente tinha apenas perceção da luz. Tinha défice hormonal (GH, tiroide e cortisol) devido a uma atrofia da hipófise.
Plano de tratamento
A paciente recebeu 8 unidades de células estaminais derivadas do sangue do cordão umbilical (UCBSC) por injeções intravenosas (IV), intratecais e retrobulbares, de acordo com o esquema abaixo:
| Número | Data | Tipo de célula | Método de injeção | Efeitos secundários |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 12 de março de 2019 | UCBSC | Injeção intravenosa | nenhum relatado |
| 2 | 15 de março de 2019 | UCBSC | Injeção intratecal & Injeção intravenosa | nenhum relatado |
| 3 | 18 de março de 2019 | UCBSC | Injeção intratecal | nenhum relatado |
| 4 | 22 de março de 2019 | UCBSC | Injeção intratecal | nenhum relatado |
| 5 | 26 de março de 2019 | UCBSC | Injeção intravenosa | nenhum relatado |
Estado na alta
Na alta, a paciente já começava a mostrar algumas melhorias: conseguia mover os olhos seguindo direções melhor do que antes. Conseguia mover lentamente os olhos para cima e para baixo e para a esquerda e para a direita. Conseguia nomear as cores amarelo, vermelho, azul e roxo olhando para luzes coloridas (depois de ter aprendido estas cores). Além disso, conseguia comparar o tamanho de objetos brilhantes, descobrindo quais eram mais pequenos ou maiores, e conseguia também identificar as suas formas.
Estado 12 meses após o tratamento
Na avaliação de acompanhamento aos 12 meses, os pais da paciente relataram que a qualidade de vida da paciente tinha melhorado moderadamente e que as melhorias continuavam a registar-se. Referiram também: “Antes do tratamento só tinha perceção da luz, hoje consegue contar pelos dedos.” Veja abaixo um excerto da avaliação aos 12 meses feita pelos pais da paciente:
| Sintoma | Avaliação da melhoria pelos pais |
|---|---|
| Capacidade de focar os olhos rapidamente | Ligeira melhoria |
| Capacidade de manter os olhos focados durante muito tempo | Melhoria moderada |
| Capacidade de ver o movimento das mãos | Melhoria moderada |
| Capacidade de ver as coisas a curta distância | Melhoria moderada |
| Capacidade de ver as coisas a longa distância | Melhoria significativa |
| Capacidade de ver as coisas com clareza | Ligeira melhoria |
| Capaz de contar os dedos | Melhoria moderada |
| Cegueira | Melhoria moderada |
| Visão cromática | Melhoria significativa |
| Perceção da luz | Melhoria moderada |
| Visão noturna | Melhoria significativa |
| Nistagmo | Melhoria moderada |
| Estrabismo | Ligeira melhoria |
| Visão no olho esquerdo | Melhoria moderada |
| Visão no olho direito | Melhoria moderada |
| Campo visual | Ligeira melhoria |
