Resumo
| Diagnóstico | Sexo | Idade | Nacionalidade |
|---|---|---|---|
| Hipoplasia do Nervo Óptico (ONH) / Displasia Septo-óptica (SOD) | Feminino | 16 meses | Irlandês |
| Injeções | Tipo de célula | Início do tratamento | Fim do tratamento |
|---|---|---|---|
| 8 | UCMSC | 16 de janeiro de 2011 | 1 de março de 2011 |
Estado no início do tratamento
A paciente apresentava deterioração da visão bilateral e um atraso do desenvolvimento desde os 5 meses de idade. No exame físico, os globos oculares eram normais e as pupilas eram iguais e reativas à luz. Conseguia reconhecer a luz e a escuridão. Estava presente nistagmo. Não conseguia olhar para objetos e, quando sentada, deixava sobretudo a cabeça pender em direção ao chão.
Plano de tratamento
A paciente recebeu 8 unidades de células estaminais mesenquimais derivadas do cordão umbilical (UCMSC) por injeções intravenosas (IV), de acordo com o calendário abaixo:
| Número | Data | Tipo de célula | Método de injeção | Efeitos secundários |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 19 de janeiro de 2011 | UCMSC | Injeção intravenosa | nenhum relatado |
| 2 | 21 de janeiro de 2011 | UCMSC | Injeção intravenosa | nenhum relatado |
| 3 | 24 de janeiro de 2011 | UCMSC | Injeção intravenosa | nenhum relatado |
| 4 | 28 de janeiro de 2011 | UCMSC | Injeção intravenosa | nenhum relatado |
| 5 | 11 de fevereiro de 2011 | UCMSC | Injeção intravenosa | nenhum relatado |
| 6 | 16 de fevereiro de 2011 | UCMSC | Injeção intravenosa | nenhum relatado |
| 7 | 21 de fevereiro de 2011 | UCMSC | Injeção intravenosa | nenhum relatado |
| 8 | 25 de fevereiro de 2011 | UCMSC | Injeção intravenosa | nenhum relatado |
Estado na alta
O tratamento com células estaminais foi concluído sem quaisquer eventos adversos ou efeitos secundários. No final do período de tratamento, a paciente conseguia estender o braço e agarrar objetos a 50 cm à sua frente e seguir a luz com os olhos. Houve também uma diminuição do nistagmo.
Estado 1 mês após o tratamento
Um mês após o tratamento da filha, os pais preencheram um inquérito de acompanhamento da Beike, no qual relataram que a filha tinha feito progressos significativos na sua condição física e que a sua qualidade de vida tinha melhorado significativamente. Nessa altura, sentiam também que a filha continuava a apresentar novas melhorias.
Estado 12 meses após o tratamento
Veja abaixo um excerto da avaliação de 12 meses da paciente:
| Sintoma | Avaliação da melhoria pelos pais |
|---|---|
| Cegueira | Melhoria significativa |
| Perceção da luz | Melhoria significativa |
| Capacidade de ver o movimento das mãos | Melhoria significativa |
| Visão no olho esquerdo | Melhoria significativa |
| Visão no olho direito | Melhoria significativa |
| Visão noturna | Melhoria significativa |
| Capacidade de ver coisas a curta distância | Melhoria significativa |
| Nistagmo | Melhoria significativa |
| Estrabismo | Melhoria significativa |
