Resumo
| Diagnóstico | Sexo | Idade | Nacionalidade |
|---|---|---|---|
| Hipoplasia do Nervo Óptico (ONH) / Displasia Septo-óptica (SOD) | Feminino | 6 anos | EUA |
| Injeções | Tipo de célula | Início do tratamento | Fim do tratamento |
|---|---|---|---|
| 7 | UCMSC | 20 de dezembro de 2018 | 4 de janeiro de 2019 |
Estado no início do tratamento
A Baylie tinha dificuldade de aprendizagem. Tinha diabetes insípida e comportamentos autistas. Não falava, mas conseguia compreender. Sofria de obstipação e de falta de sono. Não andava e era totalmente cega de nascença, mas foi ganhando um pouco de visão ao longo do tempo.
Plano de tratamento
A paciente recebeu 6 unidades de células estaminais derivadas do sangue do cordão umbilical (UCBSC) por injeção intravenosa (IV) e punção lombar (PL), de acordo com o esquema abaixo:
| Número | Data | Tipo de célula | Método de injeção | Efeitos secundários |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 21 de dezembro de 2018 | UCMSC | Injeção intravenosa | nenhum relatado |
| 2 | 25 de dezembro de 2018 | UCMSC | Injeção intratecal | nenhum relatado |
| 3 | 25 de dezembro de 2018 | UCMSC | nenhum relatado | |
| 4 | 28 de dezembro de 2018 | UCMSC | Injeção intravenosa | nenhum relatado |
| 5 | 28 de dezembro de 2018 | UCMSC | nenhum relatado | |
| 6 | 2 de janeiro de 2020 | UCMSC | Injeção intratecal | nenhum relatado |
7
Nenhum
Estado 6 meses após o tratamento
Estado 6 meses após o tratamento: no ponto de acompanhamento de 6 meses, a família da Baylie referiu: “A Baylie consegue agora ver até cerca de 60 a 90 cm (2 a 3 pés). Está a começar a focar-se nas coisas e a olhar para elas em vez de as procurar pelo tato. Uma melhoria incrível. A Baylie teve uma melhoria do tónus muscular. Está sem dúvida mais ativa e a sua postura está muito melhor.” Veja abaixo um excerto da avaliação de 6 meses feita pela família:
| Sintoma | Avaliação da melhoria pelos pais |
|---|---|
| Capacidade de focar os olhos rapidamente | Melhoria moderada |
| Capacidade de manter os olhos focados durante muito tempo | Ligeira melhoria |
| Capacidade de ver o movimento das mãos | Melhoria significativa |
| Capacidade de ver as coisas a curta distância | Melhoria significativa |
| Capacidade de ver as coisas a longa distância | Melhoria moderada |
| Capacidade de ver as coisas com clareza | Melhoria moderada |
| Capaz de contar os dedos | Melhoria significativa |
| Cegueira | Melhoria significativa |
| Visão cromática | Melhoria significativa |
| Perceção da luz | Melhoria significativa |
| Visão noturna | Melhoria moderada |
| Nistagmo | Melhoria moderada |
| Estrabismo | Ligeira melhoria |
| Visão no olho esquerdo | Melhoria significativa |
| Visão no olho direito | Melhoria significativa |
| Campo visual | Melhoria significativa |
