Resumo
| Diagnóstico | Sexo | Idade | Nacionalidade |
|---|---|---|---|
| Optic Nerve Hypoplasia (ONH) / Septooptic Dysplasia (SOD) | Male | 16 Meses | Irlandês |
| Injeções | Tipo de células | Data de entrada | Data de saída |
| 6 | UCMSC | janeiro 2011 | março 2011 |
Condição ao chegar
A doente apresentava uma deterioração bilateral da visão e um atraso no desenvolvimento desde os 5 meses de idade. Ao exame físico, os globos oculares estavam normais e as pupilas eram iguais e reactivas à luz. Conseguia reconhecer a luz e a escuridão. O nistagmo estava presente. Não conseguia olhar para os objectos e, quando estava sentada, deixava a cabeça pender para o chão.
Cronograma de tratamento
O doente recebeu 8 pacotes de células estaminais mesenquimais derivadas do cordão umbilical (UCMSC) através de injecções intravenosas (IV), de acordo com o esquema abaixo:
| Número | Data | Cell Type | Método de aplicação | Efeitos colaterais |
|---|---|---|---|---|
| 1 | 19. janeiro 2011 | UCMSC | Injeção intravenosa | nenhum relatado |
| 2 | 21. janeiro 2011 | UCMSC | Injeção intravenosa | nenhum relatado |
| 3 | 24. janeiro 2011 | UCMSC | Injeção intravenosa | nenhum relatado |
| 4 | 28. janeiro 2011 | UCMSC | Injeção intravenosa | nenhum relatado |
| 5 | 11. fevereiro 2011 | UCMSC | Injeção intravenosa | nenhum relatado |
| 6 | 16. fevereiro 2011 | UCMSC | Injeção intravenosa | nenhum relatado |
Condição ao sair
O tratamento com células estaminais foi concluído sem quaisquer eventos adversos ou efeitos secundários. No final do período de tratamento, a doente era capaz de estender a mão e agarrar objectos a 50 cm à sua frente e seguir a luz com os olhos. Também se registou uma diminuição do nistagmo.
Condição um mês após o tratamento
Um mês após o tratamento da filha, os pais preencheram um inquérito de acompanhamento Beike e, nesse inquérito, referiram que a filha tinha feito progressos significativos na sua condição física e que a sua qualidade de vida tinha melhorado significativamente. Nessa altura, sentiram também que a filha continuava a fazer novos progressos.
Condição 12 meses após o tratamento
Veja abaixo um excerto da avaliação de 12 meses do paciente:
| Sintoma | Avaliação da melhoria pelos pais |
| Cegueira | Melhoria significativa |
| Perceção da luz | Melhoria significativa |
| Capacidade de ver o movimento das mãos | Melhoria significativa |
| Visão no olho esquerdo | Melhoria significativa |
| Visão no olho direito | Melhoria significativa |
| Visão nocturna | Melhoria significativa |
| Capacidade de ver coisas a curta distância | Melhoria significativa |
| Nistagmo | Melhoria significativa |
| Estrabismo | Melhoria significativa |